FDA更新｜批准Quizartinib用于治疗新诊断急性髓系白血病

2023年7月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准奎扎替尼（Quizartinib，Vanflyta，Daiichi Sankyo，Inc）联合标准阿糖胞苷、蒽环类药物诱导治疗和阿糖胞苷巩固治疗，以及巩固化疗后单药作为维持治疗，用于治疗新诊断FLT3-ITD阳性急性髓系白血病（AML）成人患者（FDA批准的检测方法检测到的这类患者）。FDA还批准LeukoStrat CDx FLT3突变检测作为奎扎替尼的伴随诊断。

QuANTUM-First（NCT02668653）是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，纳入539例新诊断FLT3-ITD阳性AML患者。研究者在该试验中评估了奎扎替尼联合化疗的疗效，通过临床试验前瞻性地确定FLT3-ITD状态，并利用伴随诊断LeukoStrat CDx FLT3突变检测法进行了回顾性验证。

根据初始分组，患者随机（1∶1）接受奎扎替尼（n=268）或安慰剂（n=271）联合诱导和巩固治疗以及作为单药的维持治疗。巩固治疗开始时，该研究没有对患者再进行随机分组。接受造血干细胞移植（HSCT）的患者在HSCT恢复后开始维持治疗。

主要疗效终点为总生存期（OS），评估从随机日期至任何原因死亡。在最后1例患者随机分组后至少随访24个月后进行主要分析。该试验表明，奎扎替尼组的OS具有统计学意义的显著改善[HR：0.78；95%CI：0.62，0.98；两组：p=0.0324]。奎扎替尼组的完全缓解（CR）率为55%（95%CI：48.7，60.9），中位持续时间为38.6个月（95%CI：21.9，NE），安慰剂组的CR率为55%（95%CI：49.2，61.4），中位持续时间为12.4个月（95%CI：8.8。22.7）。异基因HSCT后，奎扎替尼单药不适合作为维持治疗，这种情况下，奎扎替尼尚未证明可改善OS。

奎扎替尼的处方信息包含QT间期延长、尖端扭转型室性心动过速和心脏骤停的黑框警告。

奎扎替尼的推荐剂量如下:

• 诱导治疗:

在“7 + 3”方案（阿糖胞苷[100或200 mg/m²/天]在第1-7天加柔红霉素[60 mg/m²/天]或去甲氧柔红霉素[12 mg/m²/天]在第1-3天）的第8-21天口服35.4 mg，每天1次；以及可选的第二诱导方案（分别为“7 + 3”或“5 + 2”[5天阿糖胞苷联合2天柔红霉素或伊达比星]）的第8-21天或6-19天口服35.4 mg，每天1次；

• 巩固治疗:

在大剂量阿糖胞苷（第1、3和5天，每12小时，1.5-3 g/m²）的第6-19天口服35.4 mg，每天1次，最多4个周期；

• 维持治疗：

第1-14天，口服26.5 mg，每天1次，之后每天口服53 mg，最多36个周期，28天为1个周期。

参考来源：https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-approves-quizartinib-newly-diagnosed-acute-myeloid-leukemia

编辑：Cherry

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执行：Uni‍‍‍‍‍‍

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