FDA快讯 | Erdafitinib获批用于具有FGFR3突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌

2024年1月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准erdafitinib（Balversa）用于携带易感FGFR3基因突变且既往接受过至少一线系统性治疗后出现进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（la/mUC）成年患者。对于符合条件且既往未接受过PD-1或PD-L1抑制剂治疗的患者，FDA不推荐使用erdafitinib治疗。此次批准修订了先前加速批准时的适应证描述——适用于含铂类化疗后进展的携带易感FGFR3或FGFR2基因突变的la/mUC患者。

研究简介

本次完全获批基于一项随机、开放标签、多中心的III期研究THOR队列1（NCT03390504，BLC3001）的积极成果。该研究纳入了266例携带易感FGFR3基因突变，并且经1L或2L治疗（包括抗PD-1/L1）后进展的la/mUC患者。患者按照1:1的比例随机分配接受erdafitinib治疗或化疗方案（多西他赛或长春碱）。主要研究终点为OS。次要研究终点包括无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）和安全性。

与化疗相比，erdafitinib显著改善了患者的OS、PFS和ORR。接受erdafitinib治疗的患者的中位OS为12.1个月（95%CI 10.3-16.4），接受化疗的患者为7.8个月（95%CI 6.5-11.1），erdafitinib降低了患者36%的死亡风险（HR 0.64，95%CI 0.47-0.88，p=0.005）。与化疗相比，erdafitinib还显著改善了患者的中位PFS（5.6个月 vs 2.7个月；HR 0.58，95%CI 0.44-0.78，p=0.002）和ORR（35.3% vs 8.5%，p＜0.001）。

最常见的（＞20%）不良反应为实验室异常指标，包括磷酸盐升高、指甲疾病、腹泻、口腔炎、碱性磷酸酶升高、血红蛋白降低、丙氨酸氨基转移酶升高、天门冬氨酸氨基转移酶升高、钠降低、肌酐升高、口干、磷酸盐降低、掌跖红斑综合征、味觉障碍、乏力、皮肤干燥、便秘、食欲下降、钙升高、脱发、眼干、钾升高、体重下降。

推荐剂量

erdafitinib的推荐剂量为每日一次口服8 mg，在第14至21天时根据耐受性（包括高磷血症）可将剂量增加至每日一次9 mg，治疗应持续直至疾病进展或无法耐受的毒性。

参考文献

1. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-erdafitinib-locally-advanced-or-metastatic-urothelial-carcinoma

撰写：Gardenia

排版：Babel

执行：Squid

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