FDA快讯｜IDH1/IDH2抑制剂vorasidenib获批上市，这类患者有了首个全身治疗方案！

2024年8月6日，美国食品药物监督管理局（FDA）批准IDH1/IDH2抑制剂vorasidenib应用于存在IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤成人和儿童患者（≥12 岁）的术后治疗，手术可包括活检、大部切除术或完全切除术，这是FDA首次批准此类患者的全身治疗方案。该批准主要基于INDIGO研究。

研究简介

INDIGO研究是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照试验，共纳入331例存在IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤术后患者。患者随机（1:1）分配接受vorasidenib（40 mg，qd，口服）或安慰剂治疗，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。患者的IDH1或IDH2突变状态通过Life Technologies Corporation Oncomine Dx靶向检测前瞻性确定。安慰剂组患者在记录到影像学疾病进展后被允许交叉使用vorasidenib。研究排除了既往接受过包括化疗或放疗在内的抗肿瘤治疗的患者。研究的主要疗效终点是盲法独立评审委员会根据修改的低级别胶质瘤反应评估标准（RANO-LGG）评估的无进展生存期（PFS），额外的疗效终点是至下次干预时间。

结果显示，两组患者PFS的风险比为0.39（95%CI：0.27-0.56；p＜0.0001）。vorasidenib组未达中位至下次干预时间，安慰剂组为17.8个月（HR=0.26；95% CI：0.15-0.43，p<0.0001）。安全性分析显示，最常见（≥15%）的不良反应包括疲劳、头痛、COVID-19感染、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫发作。最常见（>2%）的3或4级实验室检查异常包括丙氨酸转氨酶升高、天冬氨酸转氨酶升高、谷氨酰转肽酶升高和中性粒细胞减少。

推荐剂量

FDA推荐的成年患者用药剂量为每日40 mg口服一次，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。对于≥12岁的儿童患者，基于体重确定用药剂量：体重≥40 kg的患者每日40 mg口服一次；体重<40 kg的患者每日20 mg口服一次。

参考文献

1.FDA approves vorasidenib for Grade 2 astrocytoma or oligodendroglioma with a susceptible IDH1 or IDH2 mutation. Aug 7 2024.

撰写：Babel

排版：Babel

执行：Uni

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