礼来拐点？两日蒸发1000亿美金！辉瑞基因疗法获欧盟批准，罗氏诊断上半年营收近600亿

辉瑞基因疗法获欧盟批准

今日，欧盟委员会（EC）宣布授予辉瑞（Pfizer）所开发的一次性基因疗法Durveqtix（fidanacogene elaparvovec）有条件上市许可，用于治疗重度和中重度血友病B成人患者，这些患者体内无凝血因子IX（FIX）抑制剂，且没有检测到针对腺相关病毒血清型Rh74变异体（AAVRh74var）的抗体。

血友病B是一种危及生命的退行性疾病，患者由于基因出现突变，导致缺乏凝血因子IX。患有该疾病的患者容易发生关节、肌肉和内脏器官出血，出现疼痛、肿胀和关节损伤。目前的治疗包括终生每周或每月多次定期静脉输注凝血因子IX，一年可能需要进行超过一百次以上的治疗，以暂时替代或补充低水平的凝血因子。

Durveqtix是一种新型的基因疗法，含有生物工程化的腺相关病毒衣壳和编码高活性FIX变体的转基因。对于血友病B患者来说，这种基因治疗的目标是使他们能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白，而非像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。辉瑞于2014年12月以2000万美元预付款从Spark Therapeutics获得该疗法。加拿大卫生部（Health Canada）于今年1月批准该疗法上市，美国FDA则在今年4月批准此基因疗法，商品名为Beqvez。

康宁杰瑞单抗新药再获FDA孤儿药资格

今日，苏州康宁杰瑞宣布，该公司自主研发的组织因子途径抑制物（TFPI）单克隆抗体KN057再次获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于血友病B的治疗。截止目前，KN057已经获得两项由FDA授予的孤儿药资格。2024年3月，FDA曾授予KN057在血友病A治疗领域的孤儿药资格。

KN057注射液是康宁杰瑞自主研发的一种单克隆抗体，通过特异性靶向组织因子途径抑制物（TFPI），中和TFPI对FXa以及TF/FVIIa复合物的抑制作用，维持凝血酶水平，达到预防出血的作用。凭借独特的作用机制和分子设计，KN057有望在伴或不伴抑制物的血友病A和血友病B患者中发挥预防治疗的作用，其安全性和疗效已经在前期的临床试验中得到了初步验证。目前，KN057正在中国开展两项3期临床研究。

据悉，KN057注射液采用高浓度液体制剂，具有半衰期长、每周一次皮下注射等特点，有利于提高血友病患者长期预防治疗的依从性和有效性，从而降低出血次数、减少关节损伤和改善患者生活质量。

礼来两日蒸发1000亿美金

7月25日以来，全球市值最高的药企（见：全球市值最高的10家药企）礼来制药的市值蒸发了1000亿美元。

众所周知，礼来制药是目前全球市值最高的药企，其股票表现自2018年来一路长虹，以不到20美元/股的价格一路飙升至最高超过900美元/股。就在2024年7月15日，礼来制药股价达到历史最高点966.1美元/股，公司市值9100亿美元。

随着礼来市值缩水，公司的市盈率也从超过160倍降低到不足130倍，低于默沙东。

罗氏诊断2024上半年营收近600亿

7月25日，罗氏发布2024半年报，报告显示，2024年上半年的总销售额为298.5亿瑞士法郎（339.9亿美元），而2023年上半年为297.8亿瑞士法郎。按固定汇率（CER）计算，销售额同比增长5%。

其中，制药业务收入226.37亿瑞士法郎（+5%，255.73亿美元），中国区收入实现双位数增长至16.09亿瑞士法郎（+14%，18.18亿美元）；诊断业务收入72.11亿瑞士法郎（+5%，81.46亿美元，592.28亿人民币），中国区收入12.73亿瑞士法郎（+5%）。两块业务中国区收入合计为32.56亿美元。

与此同时，肿瘤领域依旧扛起了罗氏营收的大梁，贡献了96.19亿瑞士法郎（约108.67亿美元），不过增速放缓；神经科学业务保持了较大基数的两位数增长；眼科业务正强势扩张，增势达54%。

此外，罗氏也在财报中披露了公司的研发管线更新情况。当前罗氏主要聚焦在有高影响力的项目上，自 2023 年 Q2 以来，该公司已经终止了 25% 的新分子实体在研管线。

赛诺菲度普利尤单抗营收超61亿欧元

7月25日，赛诺菲公布了2024年Q2业绩，营收为107.45亿欧元（+10.2%，按固定汇率CER计算，下同）。加上Q1业绩后，2024H1总营收达到了212.09亿欧元（+8.4%，约230.2亿美元，按2024平均汇率1欧元=1.0855美元换算）。

其中，制药业务收入160.59亿欧元（+9.6%），疫苗收入23.19亿欧元（+0.3%）， 消费者保健业务收入28.31亿欧元（+9.2%）。

得益于美国以及其他主要市场（德国、日本、加拿大）强劲需求的推动，王牌产品度普利尤单抗第二季度增长29.2%，全球销售额达到33.03亿欧元，加上Q1收入（28.35亿欧元，+25%），上半年销售额共计61.38亿欧元（约66.63亿美元）。鉴于上半年不俗的增长表现，赛诺菲没有调整先前定下的130亿欧元销售目标。

艾伯维创新ADC在华申报临床

并公布2024H1业绩

7月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，艾伯维（AbbVie）申报的ABBV-706注射用冻干粉临床试验申请获得受理。公开资料显示，ABBV-706是一种靶向SEZ6的抗体偶联药物（ADC），有效载荷为TOP1i，目前正在国际范围内处于1期临床研究阶段。此次是这款SEZ6靶向ADC在研产品首次在中国申报临床。

SEZ6（癫痫相关同源物6，seizure-related homolog 6）是一种细胞表面蛋白，通常在神经内分泌肿瘤中高度特异性表达，包括小细胞肺癌和某些神经元组织，但在大多数正常组织中表达最低。ABBV-706使用了艾伯维专有的新型拓扑异构酶1抑制剂（Top1i）有效载荷。Top1i是一种抗癌剂，通过阻断DNA复制诱导细胞死亡。

根据艾伯维官网管线资料，ABBV-706正在针对非小细胞肺癌开展1期临床研究，未来该产品还有望用于治疗小细胞肺癌、中枢神经系统肿瘤和神经内分泌癌。

同日，艾伯维也公布了2024H1业绩，上半年总营收267.72亿美元，同比增长3.7%（按固定汇率算），研发投入38.87亿美元。

上半年，艾伯维自免、肿瘤、美容、神经科学以及眼科各大业务分别营收123.42亿美元（+0.6%）、31.77亿美元（+11%）、26.39亿美元（+0.3%）、41.27亿美元（+15.6%）、10.71亿美元（-10.6%）。

驯鹿生物新增一项IND默示许可

7月25日，中国南京、上海、美国加州圣荷西——驯鹿生物，一家致力于细胞创新药物研发、生产和销售的生物制药公司，宣布公司自主研发的全人源抗CD19单克隆抗体IASO-782注射液新药临床试验申请（IND）获国家药品监督管理局（NMPA）默示许可，拟用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）。

系统性红斑狼疮（ SLE）是一种系统性自身免疫病，是最早发现自身免疫与 B 淋巴细胞亚群异常相关的人类疾病之一。以全身多系统多脏器受累，自然病程多为病情的加重与缓解交替，并且体内存在大量自身抗体为主要临床特点。如不及时治疗，会造成受累脏器的不可逆损害，最终导致患者死亡。根据Frost & Sullivan报告，2023年全球约有804.9万SLE患者，其中，中国SLE患者数约为104.8万人。男女患病比为 1:10~12[1]。

此前，IASO-782注射液已分别在中美两国获得IND批准，针对的适应症包括自身免疫性血小板减少症（ITP）和温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）。此次对SLE的适应症获批，进一步扩展了IASO-782注射液的治疗领域，再次展现了驯鹿生物在生物制药领域的创新实力和对患者需求的深刻理解。

编辑：李咏诗

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