帕金森病、器官衰竭患者有希望了！干细胞技术，到底是个啥？

2015年，发表在世界顶级学术刊物——《科学》杂志上的一篇论文指出，人体内干细胞增长和衰减与人类健康有着密切的关系。体内干细胞数量减少、功能降低会造成人体组织、器官的衰老和功能退化，疾病随之发生。 
反之，有没有这样一种可能，把可以无穷无尽可扩增的“种子细胞”，分化为各种功能细胞来补充人体的各种需要，治疗疾病，延缓衰老，增进身体机能呢？ 这其中孕育着怎样的巨大应用前景？ 同时又存在哪些需要控制的风险呢？

嘉宾简介

周琪，中国科学院院士，中国科学院“器官重建与制造”战略性科技先导专项首席科学家。他带领团队在原创理论和关键技术方面取得了一系列令世界瞩目的科研成果，实现了多个“世界首次”：获得了第一只从诱导多能性干细胞来源获得的健康动物克隆鼠“小小”；国际率先利用单倍体干细胞建立转基因动物制备新技术，并实现小鼠的同性生殖；创建了自然界不存在的世界首例人造二倍体杂合胚胎干细胞；开展世界首批基于公共干细胞库和细胞配型进行的人类干细胞临床研究。
经过十多年，他不仅建立了符合国际规范的临床级人胚干细胞资源库，并且在人类疾病动物模型体系中完成了长期的有效性和安全性评价之后，才将干细胞推向临床，开展了经国家卫生健康委员会、国家食品药品监督管理总局备案的干细胞治疗帕金森病、黄斑变性、半月板损伤等临床研究。
他以“普惠、安全、有效的干细胞疗法”为己任，建立国家干细胞资源库，探索干细胞药物研发的路径，致力解决人口健康的重大需求。

随着社会老龄化的到来，退行性疾病、器官衰竭等疾病日益增多。在进行研究的同时，大家都在思考如何促进人类健康和疾病的治疗。截至目前，国际上对肝衰竭、心血管疾病、不孕不育、出生缺陷、交通意外损伤，甚至一些重要的机能退行性疾病，比如帕金森、老年痴呆、老龄化导致的肌肉萎缩等，都在尝试用干细胞治疗。

然而，实际情况是，干细胞用于治疗还面临许多问题和挑战，因为干细胞临床应用的许多科学机理还在逐步研究中。

数据表示，截至今年10月，全球开展的干细胞药物研发大概有几百种。美国、欧盟、日本、韩国等，也包括中国，在干细胞与再生医学领域都投入了大量经费和人员。

在各国的支持下，我们开展了大量的干细胞研究，进行了干细胞走向临床应用的初步尝试。我们对此有一个系统和全面的布局，成立了中国科学院的干细胞与再生医学创新研究院。它是中国科学院成立的一个新型研究机构，将推动多领域交叉融合，集成领域里面最优秀的人员。在我国正式备案的干细胞临床项目中，干细胞与再生医学创新研究院有十项，并囊括了全部基于人胚干细胞的项目。

干细胞不是包治百病的，要找准适应症。比如说帕金森，这是步入老龄化社会后非常常见的一种疾病。帕金森发病几率在65岁以上年龄段的人群中会不断增高。

这类疾病的症状是什么呢？就是病人存在运动障碍，想动时动不了，动起来停不下，这是帕金森病的一个特性。导致帕金森病的因素有很多，但所有帕金森病人都会发生一类特殊的神经元的缺损。这类神经元是什么呢？叫多巴胺神经元。特定脑区里的多巴胺神经元大量死亡以后，将导致局部多巴胺分泌量下降。把人胚干细胞分化为多巴胺神经元后，注入缺损的部位，能否治疗疾病？这是我们在十几年前开始涉足干细胞治疗的时候第一个尝试的疾病。

我们给一只有典型帕金森症状的猴子注射了人胚干细胞分化的多巴胺神经元，大概7个月以后，它的症状开始恢复，不仅可以运动，还可以精细地抓举。截至目前，有些接受细胞移植的猴子，我们已经饲养超过了6年。我们会一直把它养下去，希望到这个猴子生命终结的时候，再去看一看人的干细胞在猴子脑子里，是否依然存在，是否还在发挥功能。

细胞移植后的检测已经证明：

第一，这些移植的细胞没有影响到脑的正常结构，也没有形成肿瘤；
第二，移植以后脑部多巴胺的活性增强，表明细胞在体内不仅是存活的，而且也成熟了。

要知道，这是人的细胞移植到猴子脑子里，如果人的细胞在人脑子里是不是疗效会更好。这个工作没有做之前，我们是不知道结果的，但所有小动物的试验，以及猴子的试验都给予我们充分的信心，这个治疗的途径是可靠的、安全的。

在试验进行到第五年的时候，我们将会做相关细胞的检验，到十年的时候，我们可能还要再去做检验。一个试验，一个真正负责的干细胞临床试验需要时间来告诉我们它是否安全和有效。完成所有这些工作以后，我们相信这是值得走向临床的一个治疗手段和途径。2015年，现国家卫生健康委员会、国家食品药品监督管理总局出台了干细胞管理办法以后，我们第一批在国家完成这项临床研究的备案。

我们开展了世界首例人胚干细胞来源的多巴胺神经细胞移植治疗帕金森病的临床研究，在国际上引起了巨大的反响。目前安全和有效性评价已经超过一年，下一步将会开展更多的病例和长期有效性的观察。这些安全性和有效性的观察持续一段时间后，我们会申请相关的IND（新药注册申请），药品注册。近期，在中国干细胞药物研发领域，我们可能将会很快看到一些突破。面向药物研发的临床研究及相关尝试，将真正开启一个干细胞领域良性发展、向药物领域发展的健康路径。

这是一个走过12年的项目，这12年我们仅仅摸到了干细胞临床的“门”。我们还可能需要更长的时间，来推动一个真正安全有效的干细胞临床应用。这是一个科学家、一个领域对于一个事关人民健康最重大需求的实实在在的态度。

回顾这个历程就会知道，真正的基础和转化工作，需要时间的累积和检验，需要匠人的态度，需要敢为人先的勇气。12年的时间，我们解决了适应症的选择，解决了细胞技术和资源的获得，解决了动物模型的创制和使用，解决了标准和管理体系的逐步完善，解决了临床机构的沟通和培训，以及其他各种各样的瓶颈。创新型国家建设需要心存高远，需要耐得住寂寞的基础研究工作。12年是一个轮回，我们又站在了一个新的起点上，需要我们重新出发。

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央视财经频道

《中国经济大讲堂》特邀

中国科学院院士、中国科学院

“器官重建与制造”战略性科技先导

专项首席科学家周琪

为您深度解读

《干细胞如何创造生命的奇迹？ 》

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来源：央视财经《中国经济大讲堂》

本文编辑：刘丽珂
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