专访丨吴晶：卫生技术评估为医保目录调整提供决策依据

近年来，世界各国医疗费用持续增长，医保基金压力不断加大，为各国医疗卫生与保障体系维持稳定运行带来挑战。而卫生技术评估（HTA）从安全性、有效性、经济性等多个方面综合理性分析医疗卫生技术，旨在帮助政策决策者筛选更安全有效、更具有“性价比”的药品和技术，目前已在国际主流国家被广泛应用于医保准入、药品价格谈判、医保报销等卫生决策中。

在我国，自2018年国家医保局成立以来，已连续四年展了国家医保药品目录准入谈判，在药品评审的过程中积极引入了卫生技术评估与药物经济学方法等相关技术手段，采用基金测算组和药物经济学组平行测算的方式，分别从医保基金影响分析和药物经济性两大方面，针对谈判药品的支付标准提出评估意见。而近期发布的《深化医疗服务价格改革试点方案》和《基本医疗保险医用耗材支付管理暂行办法（征求意见稿）》则分别指出可以将卫生技术评估应用于公立医疗机构价格和成本监测和医用耗材评审中。可以预见，卫生技术评估未来将在我国医保管理中发挥更为重要的作用。

然而，由于卫生技术评估在我国总体起步较晚，对于很多医疗保障相关从业人员来说，对这一名词的认识可能只停留在概念阶段，缺少进一步的深入理解与认识。为此，中国医疗保险（ID：zgylbxzzs）对中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员、天津市医疗保险研究会副会长、天津大学药物科学与技术学院吴晶教授进行了专访，由吴晶教授为我们解答什么是卫生技术评估，为什么要发展卫生经济评估，以及卫生经济评估如何助力医保决策等领域热点问题。

中国医疗保险：请您简单介绍一下什么是卫生技术评估？

 吴晶：

卫生技术评估（Health technology assessment，HTA）是利用循证医学、卫生经济学、社会学、医学伦理学以及其他相关学科的原理和方法，从卫生技术的临床有效性、安全性、经济性、伦理、社会、文化和法律问题等多个维度，确定卫生技术价值的一个过程。卫生技术评估可以用于评估包括预防、诊断、治疗、康复保健在内的多种干预措施，可以回答该干预措施的安全性与有效性如何、当前价格是否具有经济性、合适的价格是多少、对医保基金预算的影响有多大、是否可以有效提升患者用药适宜性和依从性，以及该干预措施可能涉及到的伦理、社会、文化和法律影响等一系列问题。

中国医疗保险：在医保目录调整工作中，我们经常听到的一个证据叫做药物经济学评价，卫生技术评估与药物经济学评价是什么样的关系？

 吴晶：

卫生技术评估是一个更为广泛的概念，其从有效性、安全性、经济性、伦理、社会、文化和法律问题等多个维度评估一项卫生技术的价值的过程。这其中对于经济性的评估就是药物经济学评价。因此药物经济学评价是卫生技术评估的一个重要组成部分。

卫生技术评估的开展过程是对卫生技术的多维度的价值进行系统性综述的过程。但在进行经济性综述的时候，往往需要单独开展一项药物经济学评价，因为干预措施的经济性的影响因素较多，当所选择的参照药品以及药品（医疗服务）价格、后续治疗方案等任意一个参数发生变化时，都有可能导致经济性评估结果的改变，从而影响决策。因此，在进行卫生技术评估的过程中，往往需要单独开展药物经济学评价，并根据具体决策需求与市场环境变化及时对评估结果进行更新。

中国医疗保险：药物经济学研究与药物经济学评价的关系是什么？

 吴晶：

相比于药物经济学评价，药物经济学研究是一个相对更广泛的概念。实际上，药物经济学的定义可以分为宏观与微观两个层面，其中微观层面的药物经济学即为药物经济学评价。从宏观层面上讲，药物经济学是应用经济学等相关学科的知识，研究医疗卫生领域资源利用的经济问题和经济规律，探索如何提高医疗资源的配置和利用效率，从而以有限的医疗资源实现最大程度地改善和提高健康产出的科学。因此，一切有效配置药物资源的研究均可以认为是宏观层面的药物经济学研究。而从微观上讲，药物经济学是对医疗干预措施成本和健康产出的测量与分析，其基于经济学、流行病学、生物统计学、决策学等学科的原理和方法，识别、测量和比较不同医疗干预措施的成本和健康产出，以帮助患者、临床医师及其他相关决策者在不同干预措施之间进行优选，即为我们常说的药物经济学评价。药物经济学评价是药物经济学中对一个特定研究范式的统称，这个研究范式就是针对同一临床适应症的不同治疗方案之间的性价比的对比研究。

总体上，药物经济学的研究范围非常广，包括宏观层面的药品政策实施效果评估、药品合理性使用研究、药物依从性研究、药品相关真实世界研究，以及微观层面的疾病负担/疾病经济负担研究、患者健康相关生命质量的测量及效用转化研究、药物经济学评价等多个方面。

中国医疗保险：药物经济学评价的决策准则是什么？

 吴晶：

药物经济学评价是践行以价值为基础的药品定价的评价过程。它通过测量和对比拟评估药品与参照药品之间的医疗成本差值与健康产出差值，并将医疗成本差值与健康结果差值做一比值，进而得到决策指标增量成本-效果比（Incremental cost-effectiveness ratio，ICER）。其中，健康产出通常使用质量调整生命年（Quality-adjusted life years，QALYs）进行衡量。在决策时，通常将ICER与一个外部参考值（决策者意愿支付阈值）进行对比，从而判断评估药品是否具有经济性。若ICER低于决策者意愿支付阈值，则该药品与参照药品相比，被认为是经济的；若ICER高于决策者意愿支付阈值，则该药品与参照药品相比，被认为是不经济的。此外，用决策者意愿支付阈值还可以倒推出具有经济性的药品价格上限。

基于健康产出衡量方式的不同，药物经济学评价的分析方法主要分为以下四种，即成本-效果分析（Cost-effectiveness analysis，CEA）、成本-效用分析（Cost-utility analysis，CUA）、成本-效益分析（Cost-benefit analysis，CBA）和最小成本分析（Cost-minimization analysis，CMA）。其中CUA是药物经济学评价中最常用的分析方法，该方法的患者健康结果用质量调整生命年（QALYs）表示，体现了治疗药品对患者生存时间和生存质量的综合影响。

中国医疗保险：我们为什么需要开展卫生技术评估？或者说卫生技术评估的作用与意义是什么？

 吴晶：

随着现代医学与高新科技的迅速发展，医疗卫生与大健康产业得到迅猛发展，创新型医疗卫生技术层出不穷，各类疾病可选择的治疗方案也愈渐丰富。而与此同时，国家财政医疗卫生支出也在不断增加，医疗卫生资源有限性和人民健康需求无限性之间的矛盾日益加剧，成为了医疗卫生决策者所面对的现实问题与决策难点。因此，如何合理地配置医疗资源、提高医疗资源的利用效率成为医疗卫生决策者需要解决的关键问题，而卫生技术评估则为解决这一难题提供了科学的解决策略与工具。

近年来，卫生技术评估在世界范围内受到广泛应用，为指导新药研发、药品审评审批、药品定价、医保目录调整以及临床合理用药等提供了循证决策依据。英国、德国、加拿大、澳大利亚等发达国家甚至通过立法确定了卫生技术评估的地位和价值，使卫生技术评估成为医疗技术准入的中坚“守门人”，在医疗卫生决策中发挥越来越重要的作用。

中国医疗保险：我国卫生技术评估发展情况如何？目前在哪些工作中有所运用？

 吴晶：

上个世纪90年代，卫生技术评估引入中国。虽然卫生技术评估在我国起步较晚，但随着中国医疗卫生体制改革的逐步深化，目前正处于快速发展阶段。具体来说，卫生技术评估在决策转化与应用、学科发展与人才队伍建设、学术传播与国际影响力三个方面都有着广泛发展与应用。

从决策转化与应用方面来看，近年来，卫生技术评估已成为我国医药卫生体制改革，特别是国家基本医疗保险药品目录与国家基本药物目录的制定与调整等工作部署中不可或缺的一部分。随着国家基本医保药品目录调整的常态化，我国创新药品医保准入谈判机制已基本确立，卫生技术评估作为创新药医保准入谈判的必须提交证据，在国家医疗卫生重大决策中发挥的作用日益彰显。

在学科发展与人才队伍建设方面，随着卫生技术评估的决策转化与应用需求不断增加，国内卫生技术评估研究网络也迅速扩大。自2008年中国药学会成立药物经济学专业委员会以来，以国家卫生健康委卫生发展研究中心为代表的国家级卫生技术评估中心，北京大学、复旦大学等高校科研院所，以及各地方药学会药物经济学专业委员会、国际卫生经济学与结果研究学会（ISPOR）中国各地方分会等学术研究组织的陆续成立，都为我国卫生技术评估学科发展注入了强劲生命力。经过这些年的迅速发展，我国卫生技术评估人才队伍不断壮大，评估方法和评估工具趋于完善，学科建设也得到了快速发展。

在学术传播与国际影响力方面，近年来，我国陆续承办了2014年ISPOR亚太年会、2019年HTAi年会、多届华夏药物经济学论坛等大型国际会议，中国在全球卫生技术评估领域内的学术影响力不断扩大。同时，中国卫生技术评估大会、中国卫生技术评估论坛、中国药学会药物经济学专业委员会年会、中国药物经济学青年学者论坛、北方药物经济学论坛、南方药物经济学论坛、西北药物经济学论坛等国内高质量学术会议也日益频繁，推动了国内外卫生技术评估的学术交流与传播。

中国医疗保险：我国卫生技术评估目前还有哪些问题与不足？未来该如何发展？

 吴晶：

随着卫生技术评估在国家重大卫生决策中发挥的作用愈发重要，中国对卫生技术评估相关的技术细节和使用准则也提出了更高要求，未来中国卫生技术评估的进一步发展与应用仍需要克服诸多困难与挑战。

（一）需要形成较为权威的第三方卫生技术评估机构体系

由于我国卫生技术评估起步较晚，目前尚未形成独立的卫生技术评估机构体系与机制，权威性也有待加强。另外，现有卫生技术评估机构分散在政府事业单位、高校、研究机构等，分布地区多集中于北京、上海等经济发达省市，全国卫生技术评估在我国的发展呈现出明显的地域不平衡性，整体的研究质量也有待进一步提高。未来需要形成权威、独立的卫生技术评估机构体系，对全国范围内的卫生技术评估工作起到总体统筹、项目协调、过程监管、技术指导、方法规范和学术引领作用。

（二）需要扩展卫生技术评估的应用范围

就我国卫生技术评估的应用现状来看，其评估对象主要为药品，应用领域主要为创新药医保准入谈判，卫生技术评估的现有应用范围较为局限。自国家医保局成立以来，国家已经在高值医疗耗材管理、“互联网+”医疗服务价格调整等领域部分运用了卫生技术评估的方法与技术手段，但在高值医疗器械、医疗服务等领域的卫生技术评估仍有待深入开展，也需要进一步建立规范化的评审制度。因此，未来我国的卫生技术评估应用范围需要进一步扩展，为我国医疗卫生体制改革全方位的不断深化提供更为全面的决策依据。

（三）基础数据支撑有待加强

缺乏可靠的基础数据来源是我国卫生技术评估开展过程中所面临的主要困难之一。首先，我国缺乏高质量的流行病学数据，尤其是长期追踪数据。这些数据可来源于可长期随访的国家调查数据、患者登记注册数据和可链接的电子医疗记录等。其次，缺乏中国本土的健康结果数据，包括患者自报健康结局（Patient Reported Outcome，PRO）和健康相关生命质量等。这些数据则主要来自于针对我国各个疾病领域患者开展的高质量原始研究。因此，未来需要更多的资源投入，用于完善国家和地方基础数据库建设。从国际经验和长远发展来看，国家建立相关机制，逐步实现国家调查数据、患者登记数据、医保数据和电子医疗记录数据之间的有效链接，实现通过全方位、低成本、高效率的方式来获得高质量的数据。

（四）探索适用于我国医疗卫生决策环境的ICER阈值

卫生技术评估中用来衡量医疗技术经济性的主要指标是增量成本-效果比（ICER），目前我国对于ICER的阈值尚无官方标准。根据以往经验，大部分国家的ICER阈值范围在1-3倍人均GDP之间。近年来，我国已有部分专家学者采用卫生投入边际成本法和统计生命价值法等方法，针对中国的ICER阈值开展了实证研究，分别从供给方角度和需求方角度测算得到中国的ICER阈值大约为0.63倍人均GDP和1.45倍人均GDP。未来需要采用更多研究方法开展中国的ICER阈值测算，并对现有研究结果开展进一步验证。此外，生命终末期干预措施的阈值、罕见病用药的阈值是否应该与普通医药产品保持一致，也一直是卫生技术评估结果在实际医疗卫生决策应用中的一大争议。关于ICER阈值公平性的问题也仍有待进一步研究探索。

（五）推动医疗卫生决策中各利益相关方的充分参与

我国现阶段的卫生技术评估与卫生决策过程中缺乏患者等利益相关方的充分参与，医疗服务提供者对卫生技术评估也缺乏足够的认识，这可能导致卫生技术评估证据在反映患者真实需求和临床真实诊疗环境上存在一定偏移。因此，未来的卫生技术评估应该包含更广泛的利益相关方参与，邀请患者和患者组织、医疗服务提供者、医保支付方和生产企业等各个利益相关群体的代表参加卫生技术评估咨询会议，明确定义不同利益相关方的角色和义务，促进各个利益相关方之间的直接沟通，并将不同利益相关方的意见纳入到证据生产和应用的全过程中。同时，还可以考虑建立专门用于传播卫生技术评估结果的网站，提高决策的公开透明度；考虑建立相关申诉与反馈机制，允许利益相关方对卫生技术评估结果提出异议或改进建议等，进一步推动建立科学、规范、透明的卫生技术评估流程。

作者 | 吴晶 中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员、天津市医疗保险研究会副会长、天津大学药物科学与技术学院教授

来源 | 中国医疗保险

编辑 | 张宸轩 买晓飞

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