Emicizumab获EMA销售授权——近20年A型血友病一大进步！
近日，在获得美国食品和药物管理局（FDA）加速审批之后，emicizumab（Hemlibra）获得欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）的销售授权。
图片来自ema.europa.eu
Emicizumab是一种双特异性单克隆抗体，旨在将激活天然凝血级联所需的蛋白质聚集在一起，并恢复血友病A患者的凝血过程，可用于预防或减少已经发展出称为因子VIII（FVIII）抑制剂的成年和儿童A型血友病患者出血事件的频率。
A型血友病是一种遗传性血凝症，患者缺少一种可产生凝血因子VIII的基因。患者可能会发生频繁的严重出血，多发于关节，有可能导致关节严重受损。 EMA表示，近20年没有新的药物治疗这类疾病，emicizumab的出现代表了这类疾病治疗的一大进展。
预防治疗是A型血友病患者的首选治疗方式，但是这需要频繁的静脉注射，而且有些接受预防治疗的患者仍会出现出血事件，另外有些患者则会倾向于按需治疗。而emicizumab是每周皮下注射一次，可为更多的A型血友病患者提供更有效的预防治疗选择，并且能大大减小患者及其家庭的治疗负担。
图片来自Roche.com
EMA此次批准基于两项3期临床试验：一项纳入109例年龄超过12岁的A型血友病患者的随机开放性试验，以及一项也包含60例12岁以下的A型血友病患者的单臂开放性试验。
总的来说，与"按需"使用旁路剂的标准治疗相比，在抑制剂患者中预防性使用emicizumab 24周后治疗的出血减少80％左右。
常见的不良反应是注射部位反应、头痛、血栓性微血管病、发热、腹泻、肌肉及关节疼痛等。
Emicizumab标签包含一个盒装的警告，以警示医护人员和患者已经在也被给予抢救治疗（活化的凝血酶原复合物浓缩物）的患者中观察到严重的血块（血栓性微血管病和血栓栓塞）以治疗出血24小时以上同时服用emicizumab。
获得CHMP肯定是emicizumab走向患者的必要步骤。欧盟委员会将审查CHMP报告并正式通过emicizumab在整个欧洲市场上市的决定。
医脉通编译整理自：CHMP Backs Emicizumab for Hemophilia A With Factor VIII Inhibitors. Medscape. 2018
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