重磅│近20年来首个血友病新药已获批
近日（11月16日），美国食品药品监督管理局（FDA）批准Emicizumab-kxwh（Hemlibra）常规预防、防止或减少具有因子VIII抑制剂的A型血友病成人和儿童患者的出血事件。白细胞肿瘤。有时这种类型的癌症可以从其他类型的血细胞开始。
A型血友病也被称作凝血因子VIII缺陷或经典血友病，这是一种X染色体连锁的凝血因子VIII产量和分子结构异常引起的隐性遗传性出血性疾病，多发于男性。A型血友病通常是由体内VIII因子缺乏引起，其特点是患者血液不能正常凝固，导致不受控和频繁的持续或自发性出血，特别是出血进入关节、肌肉或内脏器官。据估计，在全球范围内，A型血液病患者多达32万例，其中大约50%-60%为重度。
图片来自FDA官网
Emicizumab-kxwh是双特异性因子IXa和因子X定向抗体。它可以聚集激活天然凝血级联所需的蛋白质——因子IXa和因子X，从而恢复A型血友病患者的凝血过程。
Emicizumab-kxwh是一种预防性治疗，用法是每周一次即用溶液皮下注射。它将有望为发展出因子VIII抑制剂的A型血友病患者提供新的治疗选择。
FDA药物评估与研究中心的血液学和肿瘤学产品办公室代理主任、FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士表示，减少出血频率或防止出血事件是血友病患者治疗过程中的重要部分。Emicizumab-kxwh已被证明可显著减少具有因子VIII抑制剂的A型血友病患者出血事件，也改善了患者的生理功能。因此，此次批准为这类患者提供了一种新的预防性治疗方法。
Emicizumab-kxwh的安全性和有效性基于两项临床试验的数据——HAVEN1和HAVEN2。
HAVEN1试验共纳入109例接受A型血友病抑制剂的男性患者（年龄超过12岁）。结果显示，与没有接受预防治疗的患者相比，接受Emicizumab-kxwh预防治疗的12岁以上A型血友病患者的出血率降低87%。同类首个患者内分析表明，与非介入性研究（NIS）中接受BPA 预防治疗的患者相比，接受Emicizumab-kxwh预防治疗的患者的出血率显著降低79%。另外，研究人员发现，与未接受预防性治疗的患者相比，接受Emicizumab-kxwh治疗的患者血友病相关症状和身体机能有所改善。
HAVEN2试验对23例12岁以下的男性A型血友病患者进行FVIII抑制剂单臂试验，受试者在接受Emicizumab-kxwh预防治疗后，有87%未出现需治疗的出血事件。对13例参加过NIS的患者分析显示，Emicizumab-kxwh预防治疗较BPA治疗降低99%的出血率。
FDA表示，Emicizumab-kxwh常见的副作用包括注射部位反应、头痛、关节痛。Emicizumab-kxwh标签有一个黑框警告，对于接受抢救治疗(活化的凝血酶原复合物浓缩物)治疗出血24小时以上的患者，若观察到严重的血凝块（血栓性微血管病和血栓栓塞），要同时服用Emicizumab-kxwh。
参考文献：
[1]FDA Clears First-in-Class Emicizumab for Hemophilia A.medscape.2017
[2]FDA approves emicizumab-kxwh for prevention and reduction of bleeding in patients with hemophilia A with factor VIII inhibitors.FDA.2017
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