FDA更新丨批准omidubicel用于血液系统恶性肿瘤患者，以缩短中性粒细胞恢复时间和降低感染发生率

2023年4月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准omidubicel-onlv用于计划清髓性预处理后进行脐带血移植的成人和儿童（≥12岁）血液系统恶性肿瘤患者，以缩短中性粒细胞恢复的时间和降低感染的发生率。

P0501（NCT02730299）是一项开放标签、多中心、随机研究，该研究评估了在清髓性预处理后血液系统恶性肿瘤患者接受omidubicel-onlv移植或未经处理的脐带血（UCB）单位移植的疗效和安全性。该研究共纳入125例患者，62例接受omidubicel-onlv治疗，63例接受UCB治疗。omidubicel-onlv组的52例患者接受了中位CD34⁺细胞剂量为9.0×10⁶细胞/kg（范围：2.1-47.6×10⁶细胞/kg）的移植。UCB组的56例患者接受了1或2个脐带血单位移植（66%的患者接受2个脐带血单位移植）。42例患者报告了解冻后细胞剂量，中位CD34⁺细胞剂量为0.2×10⁶个/kg（范围：0.0-0.8×10⁶细胞/kg）。本研究使用了多种预处理方案，包括基于全身放疗或基于化疗的方案。

主要疗效终点为移植后至中性粒细胞恢复的时间，以及截至移植后100天的血液和骨髓移植临床试验网络（BMT CTN）2/3级细菌或3级真菌感染的发生率。omidubicel-onlv组和UCB组的中性粒细胞恢复的中位时间分别为12天（95%CI：10-15天）和22天（95%CI：19-25天），分别有87%的患者和83%的患者实现中性粒细胞恢复。截至移植后100天，两组的BMT CTN 2/3级细菌或3级真菌感染发生率分别为39%和60%。

与已获批的UCB产品相似，处方信息包含针对致死性或危及生命的输注反应、移植物抗宿主病（GvHD）、植入综合征和移植物失败的黑框警告。因任何病因接受omidubicel-onlv治疗的117例患者中，47%的患者发生输注反应、58%的患者发生急性GvHD、35%的患者发生慢性GvHD和3%的患者移植失败。

该研究最常见的3-5级不良反应为疼痛（33%）、粘膜炎症（31%）、高血压（25%）和胃肠道毒性（19%）。

omidubicel-onlv的推荐剂量为两次序贯输注：

• 培养部分：总活细胞计数至少为8.0×10⁸，其中至少有8.7%的CD34⁺细胞且总CD34⁺细胞计数至少为9.2×10⁷，序贯

• 非培养部分：总活细胞计数至少为4.0×10⁸，其中CD3⁺细胞计数至少为2.4×10⁷。

参考来源：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-omidubicel-reduce-time-neutrophil-recovery-and-infection-patients-hematologic?utm_medium=email&utm_source=govdelivery

编辑：Cherry

审校：Cherry

排版：Cherry

执行：Eve

声明：本平台旨在为医疗卫生专业人士传递更多医学信息。本平台发布的内容，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解医学信息以外的目的，本平台不承担相关责任。本平台对发布的内容，并不代表同意其描述和观点。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。

戳“阅读原文”，查看更多内容