师说 | 郭涛博士：开放式技术平台赋能新药发现

新药研发是一个高风险、高成本、长周期的工作。研发一个新药，平均需要10年以上时间，花费需要超过10亿美元，而且成功率只有4%左右。这对所有从事新药研发的个人和公司来说，都是一个巨大的挑战。如何提升研发效率呢？昨日首届药明康德健康产业论坛隆重举办，聚焦医药创新与变革，探讨如何开启造福全球病患的新时代。今天学院“药物研发管理”课程教授郭涛博士，结合自身在药明康德的工作经历，为大家讲述利用开放式技术平台助力新药发现的故事。

郭涛 博士

药明康德研究服务部药物研发国际服务部副总裁兼部门负责人

亦弘商学院课程教授

郭涛博士毕业于北京大学获化学学士学位，美国哥伦比亚大学有机化学博士学位，并曾在加州大学伯克利分校从事生物有机化学博士后研究。他曾先后供职于Ariad制药公司任高级研究员，Pharmacopeia制药公司任化学部主任。2008年加入药明康德，现任研究服务部药物研发国际服务部副总裁兼部门负责人，领导3000名研究人员的合成化学和药物化学团队。他是42项美国批准授权专利的获得者和超过50篇学术论文的作者。他共同发明10个临床前候选药物，其中2个进入临床三期，1个获FDA批准上市。曾任美国国立卫生研究院专家评审，美国化学会普林斯顿有机化学研讨会组织委员会委员，ChemTracts杂志编辑委员会编委，和CGP基金会总裁兼首席执行官。2018年获得“药明康德杰出科学贡献奖”。亦弘商学院“药物研发管理”课程教授。

2018年，美国FDA批准59款新药上市，创历史新高。FDA自1927年成立以来，91年中，一共累计批准了1666款新药上市。虽然有1600多款新药上市，但现有的新药和治疗手段还不能满足病人医疗需求，有很多种疾病现在还很难得到医治。虽然新药在2018破纪录获批，但总的来说，新药产出低下，远远不能满足病人的需求。有很多病人用不上新药，比如对于7000多种罕见病，只有不到500种新药。另外很多病人用不起新药，比如癌症病人月均费用已超过1万美元。为什么药物创新远远不能满足需求？这是因为新药研发是一个高风险、高成本、长周期的工作。研发一个新药，从靶标到苗头化合物，到先导化合物，到优化成临床前候选药物，再进入临床1期、2期、3期研究，直到批准上市，平均需要10年以上时间，花费需要超过10亿美元，而且成功率只有4%左右。这对所有从事新药研发的个人和公司来说，都是一个巨大的挑战。

今天，通过外包的研发与生产已是很多公司的首要选择。通过开放式能力和技术平台，不仅可以覆盖各个疾病领域的药物发现及药理药效技术服务和解决方案，助力并加速药物研发进程，还可以涵盖药物化学、合成化学、DNA编码化合物库、化学分析、肿瘤学和免疫学、结构生物学、及体外体内药理药效等研究。开发成功的案例也已不在少数，今天跟大家分享两个利用药明康德开放式技术平台助力新药发现的故事。

故事一：抗丙肝病毒新药ZEPATIER®的发现

第一个故事是抗丙肝病毒新药ZEPATIER®的发现。默沙东突破性新药ZEPATIER®于2016年1月28日获美国FDA批准上市，用于治疗1、4型慢性丙肝患者。药明康德团队于2008年5月启动与默沙东的研发服务合作，仅用7年多时间即帮助完成新药的研发和成功获批。2017年8月20日，默沙东突破性丙肝新药ZEPATIER®的研发团队获得美国化学会化学英雄奖，三位药明康德员工因为此项目做出的创造性贡献和发明被列入化学英雄奖名单。2018年5月8日， ZEPATIER®“择必达”获国家药品监督管理局批准并在中国正式上市，为中国丙肝患者带来福音，具有里程碑式的意义。

全球超过1亿人为丙肝病毒携带者，中国有3千多万携带者，主要是1、4型患者。一些传统的丙肝治疗方法需要注射干扰素，一周一针、48周，治愈率较低，许多病人会因此出现类似感冒的发烧、头痛等副作用，所以传统疗法仍存在巨大的提升空间。ZEPATIER®（择必达® ）是全口服创新新药，口服12周100毫克格佐普韦和50毫克艾尔巴韦的固定剂量组合产品，对治疗丙肝病毒基因1型取得97%的应答率，对基因4型取得超过97%的应答率。

故事二：抗白血病新药IDHIFA®的发现

第二个利用平台助力新药发现的故事是抗白血病新药IDHIFA®的发现。药明康德团队于2011年7月支持一家美国生物技术公司，开始IDH2抑制剂的药物化学工作，仅用12个月便成功提交候选化合物。2014年6月该化合物获得美国FDA颁发的“优先审评”资格和“孤儿药”认定。2017年8月1日，IDHIFA^®正式获得美国FDA批准上市，用于治疗罹患复发性或难治性急性髓性白血病、且带有IDH2突变的成人患者。从合作开始至药物上市，仅用6年时间。

急性髓性白血病是一种非常严重的疾病。全球有35万人受这一疾病的影响，美国每年新增2万多例，中国每年新增4万多例。急性髓性白血病的一些传统疗法副作用较大，预后不确定。IDHIFA®是首款针对IDH2的口服抑制剂，也是美国FDA批准的唯一一款针对这一患者群体的疗法。IDHIFA®通过抑制IDH2突变酶，使骨髓原始细胞能够顺利分化成红细胞、白细胞和血小板。IDHIFA在临床试验中，每天一次口服100毫克，对复发性或难治性的急性髓性白血病并且带有IDH2突变的病人，取得了23%的应答率，能平均保持8.2个月，而且34%的病人不需要输血。

图片来源：G.J.Roboz,Clinical Advances in Hematology & Oncology Volume 16,Issue 5 May 2018

这里想特别讲一个IDHIFA®帮助病人的鲜活案例。Michel Lemonine是一位75岁退休的厨师，2015年在一次体检中被发现有急性髓性白血病，医生建议他马上住院做化疗。他找到Weill Cornell的著名医生Gail Roboz寻求第二个意见，Roboz医生给他做了全面检查，特别是基因检测，发现他有IDH2突变，所以建议他加入IDHIFA®的临床试验。这样Michel不需要住院化疗，只需在家里每天吃一粒100毫克的IDHIFA®并定期到医院做骨髓及血液检测。服药6个月后，Michel病情获得全部缓解。IDHIFA®因此获得了2018年盖伦奖（Prix Galien Award）的最佳药品奖（盖伦奖被誉为“医药界的诺贝尔奖”，公认为医药和生物医疗行业的最高荣誉）。

我们非常高兴能够利用开放式技术平台助力新药研发，让医生把病人治得更好，让病人得到更好的治疗，“让天下没有难做的药，难治的病”。

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