Nat Commun：机器学习助力药物再利用治疗阿尔茨海默病

最近，提出了DRIAD（Drug Repurposing In AD），这是一个机器学习框架。

随着全球人口老龄化的进程，阿尔茨海默病（AD）成为一个日益严重的医疗危机，其主要风险因素是预期寿命延长。据估计，在缺乏有效的预防和治疗方案的情况下，该病的发病率将在未来几十年内增加一倍以上。除了对人类健康和福利的直接影响外，受影响的个人的长期护理也带来了巨大的经济负担。

多方正在努力开发AD的疾病治疗疗法，包括迄今为止约200项临床试验，但是目前其结果基本上都是负面的，许多失败的原因是缺乏疗效或毒性过大。每一项新分子实体（NME）的临床试验失败都会消耗大量的时间和资源。相比之下，将食品和药物管理局（FDA）已经批准的药物重新用于不同的适应症，成本较低，可能的毒性比较明确，并且与开发NME相比，成功率更高（30%）。

最近，研究人员在Nature Communication杂志发文，提出了DRIAD（Drug Repurposing In AD），这是一个机器学习框架，它量化了AD严重程度（Braak阶段）的病理和分子机制之间的潜在关联。

80种FDA批准并经过临床测试的药物被应用于分化的人类神经细胞培养物，并收集了其扰动所产生的基因列表，DRIAD被用于分析该基因列表，产生一个可能的再利用候选药物的排名列表。

然后，研究人员对得分最高的药物进行检查，寻找其靶点之间的共同趋势。

DRIAD方法可能可以用于提名药物，这些药物在经过额外的验证和相关药效学生物标志物的识别后，可以很容易地在临床试验中进行评估。

原始出处：

Steve Rodriguez et al. Machine learning identifies candidates for drug repurposing in Alzheimer’s disease. Nature Communications (2021). 

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