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治疗遗传性心脏疾病,碱基编辑技术通过精准编辑展现持久效力丨医麦猛爆料

江江 医麦客News 2021-04-01
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2021年1月13日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日(2021年1月11日——1月14日),第39届摩根大通医疗健康大会(J.P.Morgan Healthcare Conference,JPM健康大会)通过线上形式举行。


在会议日程第二天(1月12日),基因编辑新锐Verve Therapeutics公布了其基于碱基编辑的基因疗法VERVE-101治疗杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)的非人灵长类动物实验数据。


VERVE-101是一种一次性治疗的单碱基编辑疗法,其包含一个腺嘌呤(A)碱基编辑器mRNA和一个优化的向导RNA(gRNA),靶向PCSK9基因,并使用工程化脂质纳米颗粒(LNP)递送,采用静脉输注进行治疗。此次公布的数据显示,VERVE-101一次治疗可以在随后至少6个月让血液低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平得到持久和稳定的降低。


授权于Beam Therapeutics的碱基编辑技术


Verve Therapeutics由Sekar Kathiresan教授等人于2018年创立,主要致力于开发基因编辑药物治疗心血管疾病。Sekar Kathiresan教授是心脏病研究领域的佼佼者,此外,Verve Therapeutics的创始人团队中还有宾夕法尼亚大学基因编辑专家Kiran Musunuru教授、麻省总医院基因编辑专家J. Keith Joung 教授。


 J. Keith Joung教授还与张锋教授联合创立了著名的基因编辑公司 Editas Medicine 和Beam Therapeutics,其中Beam Therapeutics 是一家碱基编辑公司。


碱基编辑是基因组编辑领域的最新进展之一,可以更加精确并且永久性的改写基因组中的单个碱基。Verve已经从Beam Therapeutics获得独家授权,用于特定的心血管靶点。


Verve的研发管线(图片来源:Verve官网)


VERVE-101旨在通过一次治疗,永久性降低患者的心血管疾病风险。该疗法通过在肝脏PCSK9基因的DNA遗传序列中进行一个单一的、精确的从A到G的改写,旨在灭活目的基因。


此次新的数据表明,在非人类灵长类动物的肝脏中,对PCSK9基因进行体内碱基编辑后,经过一个疗程的治疗,血液中LDL-C和PCSK9蛋白水平持续下降。在这项研究中,单次静脉输注两周后LDL-C降低59%,在治疗后6个月仍保持不变。在这段时间内LDL-C平均减少了61%,平均血液PCSK9蛋白水平降低了89%。

▲图片来源:Verve公司


HeFH会导致终身的高LDL-C水平,从而导致早期冠心病,全球200至500个人中就有大约1个人受影响,是一种潜在致命的遗传性心脏病。患有HeFH的个体通常在LDL受体(LDLR)基因中具有基因突变,该基因突变会下调LDLR表达,从而导致血液中的LDL-C水平极高。


随着时间的流逝,高LDL-C在心脏动脉中积聚,导致血液流量减少或阻塞,最终导致心脏病发作或中风。已经证明PCSK9基因的失活会上调LDLR表达,从而导致较低的LDL-C水平,从而降低患冠心病的风险。


VERVE-101通过对PCSK9基因的DNA序列进行从A到G的精确更改,灭活该目标基因。Verve公司也正在将VERVE-101作为其先导产品推入临床开发阶段,最初用于治疗HeFH。我们期待这一极具潜力的治疗策略在后续的开发过程中能持续表现出强大的治疗效果,并且顺利实现临床转化。


参考出处:

https://www.fiercebiotech.com/biotech/jpm-verve-therapeutics-unveils-its-lead-program-a-one-and-done-treatment-for-genetic-high

https://www.biospace.com/article/releases/verve-therapeutics-announces-data-demonstrating-durable-ldl-cholesterol-lowering-after-a-one-time-gene-editing-treatment-in-non-human-primates/?keywords=Verve+Therapeutics

Verve公司官网


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