首个国产PD-1申报美国上市！君实生物PD-1单抗向FDA滚动提交生物制品许可申请丨医麦猛爆料
2021年3月4日/医麦客新闻 eMedClub News/--北京时间2021年3月3日，君实生物（1877.HK，688180.SH）宣布，公司已于近日向美国食品药品监督管理局（FDA）滚动提交了特瑞普利单抗用于治疗复发或转移性鼻咽癌（NPC）的生物制品许可申请（BLA）。特瑞普利单抗成为首个向美国FDA提交上市申请的国产抗PD-1单抗，君实生物向着“立足中国、布局全球”的战略目标迈出了重要的一步。
特瑞普利单抗注射液（拓益®）由君实生物自主研发，是中国首个批准上市的以PD-1为靶点的国产单抗药物，目前已在中国获批2项适应症，分别用于黑色素瘤、鼻咽癌治疗，另有覆盖十多个瘤种、30多项单药和联合用药临床研究正在全球开展。2020年9月，特瑞普利单抗用于治疗复发或转移性鼻咽癌获得FDA突破性疗法认定，成为首个获得FDA突破性疗法认定的国产抗PD-1单抗。
突破性疗法适用于治疗严重或危及生命的疾病且初步临床证据显示出显著优于现有疗法的药品，旨在加速该药品的开发和审评程序。根据规定，获得突破性药物疗法认证的药物开发过程将获得包括FDA高层官员在内的更加密切的指导及多种形式的支持，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。
基于此，特瑞普利单抗治疗鼻咽癌的BLA可向FDA滚动提交并获得滚动审评（Rolling Review）。滚动审评是指药企在申请新药上市许可时，可以将申报文件分批次提交FDA进行审评，而无需等待申报文件全部完成后才向FDA提交申请，此举可缩短新药的审评周期。
“长期以来，针对美国晚期鼻咽癌患者的治疗手段的开发非常有限，”君实生物首席医学官Patricia Keegan博士表示，“我们决心利用特瑞普利单抗的成功经验，在美国推进有效的治疗选择。凭借其在鼻咽癌治疗领域展现出的疗效与安全性，特瑞普利单抗已在中国获批上市。我们感谢FDA对这项重要的潜在新疗法予以认可，并授予了突破性疗法认定来加快审评程序。我们将与FDA密切合作推进特瑞普利单抗的上市申请审评，以便尽快为美国患者提供效果更好、价格更优的治疗选择。”
2021年2月，君实生物与Coherus就特瑞普利单抗在美国和加拿大的开发和商业化达成合作，由Coherus负责美国和加拿大的所有商业活动。君实生物与Coherus计划在未来三年内向FDA递交更多特瑞普利单抗的新适应症上市申请，用于治疗包括非小细胞肺癌（NSCLC）在内的多种罕见和高发癌症。
“特瑞普利单抗作为晚期鼻咽癌的新疗法，可以解决未被满足的重大医疗需求，我们对BLA的提交启动感到鼓舞，”Coherus首席执行官Denny Lanfear表示，“在针对一系列不同肿瘤类型开展的大量临床开发项目中，特瑞普利单抗正展现出其广谱抗癌的特点。我们期待与君实生物合作，将这款全新的抗PD-1单抗药物带给美国和加拿大患者。”
关于鼻咽癌
鼻咽癌（NPC）是一种原发于鼻咽部黏膜上皮的恶性肿瘤，多发生于鼻咽顶壁及侧壁，尤其是咽隐窝，是我国常见的恶性肿瘤之一。2020年全球有13.3万新发病例。早期鼻咽癌患者治疗效果良好，90%可以治愈或者长期无瘤生存，但早期鼻咽癌缺乏特异性的临床症状，临床约80%患者临床确诊时大多已进入中晚期，出现淋巴结转移或远处转移。发生远处转移后，5年生存率不足50%。
关于特瑞普利单抗注射液（拓益®）
特瑞普利单抗注射液（拓益®）作为我国批准上市的首个国产以PD-1为靶点的单抗药物，获得国家科技重大专项项目支持。本品获批的第一个适应症为用于既往接受全身系统治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤的治疗，并获得2019年和2020年版《中国临床肿瘤学会（CSCO）黑色素瘤诊疗指南》推荐。2020年12月，拓益®成功通过国家医保谈判，被纳入新版目录。2021年2月，拓益®获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者的治疗。
2020年5月，特瑞普利单抗适用于既往接受系统治疗失败或不可耐受的局部进展或转移性尿路上皮癌患者的治疗的新适应症上市申请获得国家药品监督管理局NMPA受理，并于2020年7月被NMPA纳入优先审评程序。2020年9月，特瑞普利单抗用于治疗鼻咽癌获得美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法认定。2021年2月，特瑞普利单抗联合化疗用于晚期一线未接受过系统性治疗的复发转移性鼻咽癌的新适应症上市申请获得NMPA受理。目前，特瑞普利单抗已在黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤领域获得FDA授予1项突破性疗法认定、1项快速通道认定和3项孤儿药资格认定。
特瑞普利单抗自2016年初开始临床研发，至今已在全球开展了30多项临床研究，积极探索本品在黑色素瘤、鼻咽癌、尿路上皮癌、肺癌、胃癌、食管癌、肝癌、胆管癌、乳腺癌、肾癌等适应症的疗效和安全性，与国内外领先创新药企的联合疗法合作也在进行当中，期待让更多中国以及其它国家的患者获得国际先进水平的肿瘤免疫治疗。
关于君实生物
君实生物（1877.HK，688180.SH）成立于2012年12月，是一家以创新为驱动，致力于创新疗法的发现、开发和商业化的生物制药公司。公司具有丰富的在研产品管线，包括28个创新药，2个生物类似物，覆盖五大治疗领域，包括恶性肿瘤、自身免疫系统疾病、慢性代谢类疾病、神经系统类疾病以及感染性疾病。
凭借蛋白质工程核心平台技术，君实生物身处国际大分子药物研发前沿，获得了首个国产抗PD-1单克隆抗体NMPA上市批准、国产抗PCSK9单克隆抗体NMPA临床申请批准、全球首个治疗肿瘤的抗BTLA阻断抗体在中国NMPA和美国FDA的临床申请批准。2020年，君实生物还与国内科研机构携手抗疫，共同开发的JS016已作为国内首个抗新冠病毒单克隆中和抗体进入临床试验，目前已在美国、意大利获得紧急使用授权，用本土创新为中国和世界疾病预防控制贡献力量。目前君实生物在全球拥有两千多名员工，分布在美国旧金山和马里兰，中国上海、苏州、北京和广州。
生物药创新技术大会（BPIT）即将于2021年4月9日-10日在上海拉开序幕，四大分会场，精彩纷呈（点击查看焦点议题）。成功报名上海2021 BPIT大会的参会嘉宾，在大会现场可获赠由医麦客传媒旗下星耀研究院出品的《CAR-T细胞治疗产业研究报告》2021.V3.1限量版。点击文末“阅读原文”，立即报名！
文章来源：君实生物《拓益速递 | 君实生物宣布开始向美国FDA滚动提交特瑞普利单抗上市申请》