蓝鸟生物股价飙升14%以上，最新调查结果显示慢病毒载体不会诱发癌症丨医麦猛爆料
2021年3月11日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，蓝鸟生物公司(Bluebird Bio)宣布，经数据分析，其慢病毒载体BB305不太可能是急性髓细胞白血病（ AML）的病因。蓝鸟生物现在正在与美国食品药物管理局（FDA）进行谈判，以恢复其临床研究。蓝鸟生物股价在开盘前飙升了14％以上，至34.25美元。
此前（2021年2月16日），蓝鸟生物公司宣布已暂停进行用于镰状细胞疾病的LentiGlobin基因疗法1/2期（HGB-206）和3期（HGB-210）研究，并调查患者出现 AML 的原因，以确定是否与生产中使用的BB305慢病毒载体有关。
据报道，LentiGlobin基因疗法在试验过程中出现了AML的疑似意外严重不良反应（SUSAR）。此消息造成公司股票下跌32％，跌至每股约31美元，据悉这是蓝鸟自2014年以来股票的最低值。
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2021年2月，蓝鸟生物首次报告了实验室分析结果，结果表明该患者存在明显的染色体异常和与AML发生相关的基因突变。该公司表示，已在该患者的白血病细胞中检测到RUNX1和PTPN11基因突变。
初步结果表明，急性髓细胞白血病细胞中存在BB305 LVV载体，但并没有足够的信息确定，该载体就是引起AML的原因。据悉，AML诊断的特征是可疑的意外严重不良反应。对于FDA来说，这意味着LentiGlobin有“合理的可能性”是导致癌症的原因。
在过去的几周中，蓝鸟生物公司进行了多次评估，以确定LVV插入在基因组中的哪个位置，以及这种整合是否会导致附近基因调控或基因表达发生变化。多项独立分析证实，该患者的AML细胞中的载体插入发生在VAMP4（囊泡相关膜蛋白4）基因中。该公司表示，VAMP4本身在AML的发生或与癌症相关的任何细胞过程中均没有已知的作用。
蓝鸟生物还评估了载体插入位点及其周围是否有任何正常基因调控或基因表达中断。根据已完成的分析，插入到VAMP4基因不会影响基因表达或基因调控，也不会引起附近基因的破坏。
蓝鸟生物公司的首席科学官Philip Gregory对分析结果表示称赞，并表示：“数据提供了重要证据，证明了LentiGlobin在该患者的癌症发展中发挥了作用。公司已与FDA共享了结果，希望能够解除对蓝鸟的β-地中海贫血和镰状细胞疾病项目的临床控制。”
尽管AML的诊断似乎并非由LentiGlobin引起，但蓝鸟仍在评估骨髓增生异常综合症的病例。蓝鸟表示，MDS的诊断是根据LentiGlobin显示的注射SCD后长期贫血，并在患者的骨髓细胞中观察到少数8号染色体三体性。但是，该公司补充说，在患者的骨髓检查中没有发现胚细胞或发育异常的细胞。
蓝鸟表示：“虽然8号染色体三体性与髓样恶性肿瘤有关，但这一发现不足以在没有胚泡或发育不良细胞的情况下诊断MDS。”
参考资料：
1.https://www.biospace.com/article/analyses-show-bluebird-bio-s-gene-therapy-unlikely-to-be-cause-of-leukemia-in-scd-trial-patient/