mRNA巨头看好！Moderna助力开发新一代体内基因编辑疗法丨医麦猛爆料
2021年11月3日/医麦客新闻 eMedClub PR News/--mRNA巨头Moderna近日宣布了一项新的战略研发合作，此次合作双方并未透露具体的合作细节。据新闻稿报道，Moderna将与Metagenomi共同合作推进新的基因编辑系统在人体内的治疗应用。
此次合作将利用Metagenomi的新型CRISPR基因编辑工具和Moderna先进的mRNA平台与脂质纳米颗粒（LNP）递送技术，以开发针对严重遗传疾病患者的治愈性疗法。
Metagenomi公司的基因编辑发现与开发系统的基本策略主要是基于宏基因组学。从大量宏基因组数据开始，使用先进的基于人工智能的云计算，快速从大自然中发现天然核酸酶，广泛筛选后，使用数据驱动的蛋白质工程进一步增强，最终改造生成基因编辑疗法。
目前Metagenomi公司已经测试了数百种新型的基因编辑工具，并且验证了它们在人类治疗开发中的效用。他们希望通过这个扩展的基因编辑工具开发出全新的治疗方法，用来帮助目前无法治愈的基因疾病患者。
▲Metagenomi的核酸酶发现引擎（图片来源：Metagenomi公司官网）
根据协议，Metagenomi和Moderna将针对未公开的靶点进行一系列体内基因编辑治疗药物的开发。Metagenomi将利用其庞大的基因编辑系统工具箱，结合Moderna先进的mRNA和LNP技术，开发出针对遗传疾病的下一代疗法。除此之外，Metagenomi还将获得现金预付款，并有资格获得未来的开发、监管和商业里程碑付款以及产品净销售额的分级特许权使用费。
“基因编辑有可能为数百万遗传性疾病患者提供治疗的可能。我们的合作旨在利用Metagenomi天然安全、高效和精确的基因编辑系统加速基因药物的开发。”Metagenomi的首席执行官兼联合创始人Brian C. Thomas 博士说。“我们共同的愿景是为患者创造出变革性治疗。”
▲Metagenomi的基因编辑技术（图片来源：Metagenomi公司官网）
“Metagenomi已经证明了其专有的宏基因组学方法的威力，这种方法利用地球的自然资源来发现下一代基因编辑工具，并具有解决多种疾病的潜力。”Moderna Genomics（Moderna新成立的致力于基因组编辑的公司）总经理兼首席科学官Eric Huang博士说，“他们的发现平台和专业知识将扩大Moderna的创新性体内基因编辑疗法管线，以解决显著未满足的医疗需求。这一合作是我们创建基于转化基因组工程药物之旅中的又一个里程碑。”
Metagenomi公司已知的管线中，体内基因编辑技术主要用于开发有关代谢和遗传性疾病的疗法，细胞疗法主要用于开发肿瘤疾病的治疗方法。
▲Metagenomi公司研发管线（图片来源：Metagenomi公司官网）
参考资料：
1.https://www.biospace.com/article/releases/moderna-and-metagenomi-establish-collaboration-to-develop-next-generation-in-vivo-gene-editing-therapeutics/
2.https://metagenomi.co/press/metagenomi-and-moderna-establish-collaboration-to-develop-next-generation-in-vivo-gene-editing-therapeutics/
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