倒计时一天 | 《2023中国罕见病行业趋势观察报告》即将发布！

近年来，罕见病领域日益得到各界关注。国家政策顶层设计逐步完善，推动产业快速发展；政府、媒体、产业、患者组织等多种组织形态相互协作同，积极参与罕见病事业推动；公众对罕见病也不再“陌生”，众多热点事件让罕见病一次次的进入公众视野，形成社会热议。

基于这样的快速变化，北京病痛挑战公益基金会将联合沙利文发布《2023中国罕见病行业趋势观察报告》，报告发布会将于2月25日（周六）09:00在线上举办！

《2023中国罕见病行业趋势观察报告》，是继去年病痛挑战基金会联合沙利文发布《2022中国罕见病行业趋势观察报告》之后，第二份年度趋势观察报告。《报告》旨在回顾梳理中国罕见病在诊断、用药、保障、特医食品及创新服务等方面的发展，概述这一领域在过去面临的问题和取得的进步，并对中国罕见病综合服务体系提出展望，希望对中国罕见病领域的政策制定者、倡导者、相关机构从业者、罕见病病友以及广大社会关注人群有所助益。

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报告发布会详细议程如下，扫描下方二维码即可预约直播——

参会嘉宾（按发言顺序排名）

 

李林康

中国罕见病联盟执行理事长

国家卫生健康委罕见病诊疗与保障专家委员会、副主任委员兼办公室主任、全国罕见病诊疗协作网办公室副主任、中国医院协会副会长、中国罕见病联盟执行理事长、《罕见病研究》杂志常务副主编、原国家卫生健康委员会医政医管局巡视员。

 

王奕鸥

病痛挑战基金会创始人、副理事长，瓷娃娃罕见病关爱中心创始人

长江商学院 EMBA，罕见病人士。近十二年来一直致力于推动罕见病问题解决 和罕见病社会认知的进步。2008年，开创瓷娃娃，提高了罕见病、国际罕见 病日在中国的公众认知。2014年带领瓷娃娃团队与新浪微博共同将“冰桶挑 战”成功策划并落地中国，募集上千万资金，帮助渐冻人等罕见病群体近千人。2016年，与南都公益基金会共同发起成立了病痛挑战基金会，为罕见病领域搭建平台，探索通过跨界、创新、联合的方式撬动复杂的罕见病问题解决。

 

郭晋川

北京病痛挑战公益基金会信息研究总监

美国雪城大学麦克斯韦尔公民与公共事务学院MPA，美国密西根大学法学院格劳秀斯研究学者（Grotius Research Scholar），李侃如-罗睿驰中国研究中心休斯学者 （Hughes Scholar）。曾主持和参与联合国发展计划署（UNDP），国际劳工组织（ILO），欧洲联盟（EU）等国际组织支持和开展的国内疾病患群体研究和社区发展项目。2020年加入病痛挑战基金会，负责政策和信息研究工作，主持、参与执笔了《2020罕见病医疗援助工程多方共付实践报告》、《普惠型商业健康险参与罕见病多层次保障研究报告》等有行业影响力的研究报告。

 

毛化

沙利文大中华区合伙人兼董事总经理

负责弗若斯特沙利文大中华区的医疗项目。在企业境内外上市咨询、新产品市场准入及定价方面拥有十分丰富的专业知识和经验。服务对象包括医药、医疗器械及医疗服务三大板块的多家中国及国际领先的企业，积累了丰富的产业经验。曾经参与主导多个影响力较大的港股和美股上市项目，包括华润医药，和黄医药，百济神州，信达生物，君实生物、药明康德，药明巨诺，复宏汉霖，北海康成等公司。

 

王军

戈谢病关爱中心负责人

戈谢病患者家属，北京病痛挑战基金会戈谢专项基金负责人，山西康健重特大疾病帮扶中心秘书长。2015年至今一直从事戈谢病方面工作，致力于推动戈谢病患者群体、医学专家、医药企业和政府部门等各相关方的交流与合作，加强社会公众对戈谢病的了解，推动保障戈谢病患者群体合法权益相关制度、政策的完善。每年组织全国戈谢病病友大会。

 

杨悦

清华大学药学院药品监管科学研究院院长

清华大学药学院，研究员，博士生导师。清华大学药品监管科学研究院院长，国家药品监督管理局创新药物研究和评价重点实验室主任。主要研究方向：药物政策与药品监管科学。截至2022年5月，杨悦共主持国家卫生健康委、国家市场监管总局、国家药品监督管理局及事业单位的纵向和横向科研项目100余项。担任Acta Materia Medica杂志副主编。自任教以来发表国内外期刊论文总数达400余篇，代表性著作包括《美国药品监管科学研究》、《药品上市许可持有人制度导读》等。

 

邵蓉

中国药科大学药品监管科学研究院执行院长

二级教授、博士生导师、执业律师 中国药科大学药品监管科学研究院 执行院长 中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心（NDPE） 执行副主任。从事医药政策与法规研究，主持、完成国家社科基金项目（包括重大项目和面上）、国家药监局、国家医保局、工信部等部委及产业研究课题百余项等，为国家药监局修法专家组成员、“两法”宣讲团成员、国家药监局仿制药质量和疗效一致性评价专家委员会专家、工业信息化部安全生产专家组成员、国家中药品种保护评审委员会审评专家、国家执业药师工作专家等。

 

史录文

北京大学医药管理国际研究中心主任

北京大学药学院药事管理与临床药学系、教授、博士生导师、从事药事管理、临床药学、药物经学、药学教育研究、发表学术论文近300余篇，主编专著20余本、承担自科基金、国家部委课题多项，获国家、北京市科技奖9项。中国药学会药事管理专业委员会副主任委员，中国药促会药物政策专业委员会副主任委员、中国研究型医院学会药物经济学专委会主任委员、儿科专业委会副主委、北京药学会药物经济学专业主任委员  北京医学会罕见病分会副主委 、中国医疗保健国际交流促进会循证医学分会副主任委员、中国卫生信息学会健康医疗大数据药物与器械专业委员会副主委，中国中药协会药物临床评价研究专业委员会副主任委员、现代医院管理能力建设专家委员会药事管理分委会副主任委员、卫生部深化医药卫生体制改革专家咨询组专家、国家食品药品监督总局仿制药质量和疗效一致性评价专家委员会委员、《中国药学》（英文版）、《中国药物应用与监测》杂志副主编等。

 

罗小平

华中科技大学同济医学院儿科学系主任、附属同济医院儿科学系主任

二级教授、主任医师，医学博士、博士生导师，国家杰出青年科学基金获得；华中科技大学同济医学院儿科学系主任，附属同济医院儿科学系主任；中华医学会儿科学分会副主任委员、内分泌遗传代谢学组名誉组长；中国医师协会儿科分会常务委员、青春期医学专业委员会副主任委员；中国医疗保健国际交流促进会妇儿专委会副主任委员、儿科专委会副主任委员；湖北省儿科学会名誉主任委员、湖北省围产医学会主任委员；亚太儿童内分泌学会前主席，亚洲遗传代谢病学会理事，生长激素研究学会理事。国内外40余种杂志主编/副主编/编委，主编参编教材专著60余部，发表论文500余篇；国家科技进步二等奖、湖北省科技进步一等奖、自然科学一等奖、教学成果一等奖等；首届中国儿科医师奖、首届国之名医、出生缺陷防控杰出贡献奖、宋庆龄儿科医学奖等；卫生部有突出贡献中青年专家、享受政府津贴专家、新世纪百千万人才工程国家级人选。

 

冯岚

中国医药创新促进会秘书长

先后任职国家食品药品监督管理局信息中心，《中国新药杂志》有限公司总经理，2008年参与建立中国药学会医药政策研究中心。兼任中国罕见病联盟副秘书长，北京大学光华管理学院健康协会副秘书长。在企业管理、媒体运营、医药与卫生政策研究等方面拥有多年经验。

 

刘军帅

国家罕见病诊疗与保障专家委员会委员

现任国家罕见病诊疗与保障专家委员会委员、中国药促会医药政策专委会副主任委员、中国医促会健康保障分会常务委员、健康中国患者援助联盟特聘专家、北京罕见病诊疗与保障学会副会长、北京病痛挑战基金会理事、罕见病发展中心高级顾问等职。医学学士，工商管理硕士。1990年毕业于第二军医大学，在部队医院从医十年，后转业至地方政府从事医保改革工作十五年，是青岛医保众多改革创新项目的发起者与主要规划设计者，并参与了国家相关部门医改政策咨询等工作。现作为独立学者继续医改研究及健康产业研究等工作。

 

张雪

天使综合征之家发起人&负责人、天使综合征患儿家长

一个有温度有气度的罕见病公益人，罕见病天使综合征患儿家长。2012年成立“天使综合征之家”，这是一个以病友家属为主导的患者组织。成立以来，张雪作为患者组织负责人，倡导“培养专家型患儿家长“围绕Angelman syndrome的临床问题，从家庭喂养、康复、癫痫防治、生活质量等进行全生命周期护航，同时以组织全力助力临床科研，寻求治疗进展。人间天使遗憾折翼，但张雪女士和志愿者家长们，在照顾天使的同时，以无私无畏的精神，支持运行组织高效运转10余年，近4千日夜守护天使家庭。我们坚信“为爱添翼，迎风而上”，天使综合征的治疗必定借“我们精心护理+科研”之风而起势。

 

张敏

武田中国副总裁、准入卓越部负责人

负责武田中国中央准入，医院及地方准入，政策倡导，患者组织赋能等。在市场准入和药物经济学领域拥有超过15年经验，曾先后在武田、百特等跨国企业担任市场准入/药物经济学等领域的亚太区/国际部的要职，拥有全球、地区及本土市场的丰富管理经验。在此之前，从事生命科学领域的战略咨询工作。曾在全球范围内组织跨国团队，领导并参与各类HEOR项目的研究，通过与学界、政府和社会其他伙伴的互动，将研究成果应用于准入等工作。毕业于复旦大学国际经济与贸易专业，并于2017年获得伦敦政治经济学院药物经济学与卫生政策管理的硕士学位。

 

薛群

北海康成制药有限公司创始人、董事长兼首席执行官

2012年创立北海康成，是一家在中国领先并专注罕见疾病领域全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。作为创始人参与公司重大业务、战略及营运管理，在医疗及制药公司拥有超过25年丰富经验，曾任美国健赞公司高管及健赞中国区总经理，是兼具国际视野和多年本土实战经验的创业家和复合型管理者。还担任中国罕见病联盟副理事长、上海罕见病基金会副主任；中国医药创新促进会药物研发专业委员会副主任委员；Termeer基金会导师。拥有加州大学药物化学及生物化学博士后学位、布朗大学生物有机化学博士学位、弗吉尼亚大学达顿商学院工商管理硕士学位、北京大学药学院药物化学理学学士学位。

 

任峰

英矽智能联合首席执行官兼首席科学官

2007年博士毕业于美国哈佛大学化学系，拥有超过15年药物研发行业经验。曾任跨国药企葛兰素史克的小分子创新药物研发负责人，美迪西高级副总裁等。2021年加入英矽智能任首席科学官，组建并带领上海药物研发团队，利用公司自主研发的人工智能平台构建临床前/临床产品管线和外部项目合作，成功在一年时间内发现了8个临床候选化合物，并将公司进展最快的抗纤维化项目推入临床阶段。2022年6月，被擢升为英矽智能联合首席执行官。发表国际学术论文30余篇、国际专利20余件。

 

李音

凯联医疗联合创始人、首席运营官

凯联医疗通过智能化药物输注设备为慢病及不孕不育提供干预到治疗的数智化的全周期解决方案。长期参与卡尔曼患者教育的公益活动。曾就职于北京多伦多国际医院、美敦力大中华区糖尿病业务部。获首都医科大学生理学硕士学位。

 

谢丽娟

赛诺菲特药全球事业部中国区总经理

长期以来致力于提升医疗可及性、大胆创新、为中国患者的生活带来积极的改变。作为一位经验丰富的商业领袖，谢丽娟女士在制药行业拥有20多年的管理经验，在多家国际领先制药企业历任高级管理职位，她带领的团队在普药、特药、肿瘤以及基因治疗领域等各种治疗领域取得了重大的成就。

 

马滔

北京病痛挑战公益基金会秘书长

七年公益行业从业经验，参与发起多个大型公益项目及行业交流活动。15年开始关注公益组织能力发展，为国内公益机构提供团队建设，项目运作管理，公众筹款，捐赠人维护等方面培训支持。17年开始专注如何用信息技术支持公益，为公益机构提共筹款，传播，数据管理等多方面信息化支持及咨询。支持了国内众多知名公益机构进行内部信息化建设和筹资体系搭建。2019年起加入病痛挑战基金会，关注罕见病领域的问题解决和社会公众参与。

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