FDA授予AMX0035治疗ALS的孤儿药地位 | 关注

“一个人活着的意义，不能以生命长短作为标准，而应该以生命的质量和厚度来衡量。得了这个病，活着对我是一种折磨和痛苦。我要有尊严地离开，爸爸和妈妈，你们要坚强地、微笑着生活，不要为我难过。

我走之后，头部可留给医学做研究。希望医学能早日攻克这个难题，让那些因为‘渐冻症’而饱受折磨的人，早日摆脱痛苦……”

这段感人的文字，是29岁的北大女博士娄滔，患上“渐冻症”后，清醒时留下的“遗嘱”。

29岁的北大女博士娄滔

这份遗嘱，让无数人泪目。

渐冻症—灵魂被囚禁在了身体里

肌萎缩侧索硬化（ALS）也叫运动神经元病（MND），后一名称英国常用，法国又叫夏科（Charcot）病，而美国也称卢伽雷（Lou Gehrig）病。我国通常将肌萎缩侧索硬化和运动神经元病混用。它是上运动神经元和下运动神经元损伤之后，导致包括球部（所谓球部，就是指的是延髓支配的这部分肌肉）、四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩。

肌萎缩侧索硬化的病因至今不明。20%的病例可能与遗传及基因缺陷有关。另外有部分环境因素，如重金属铝中毒等，都可能造成运动神经元损害。产生运动神经元损害的原因，目前主要理论有：

1.神经毒性物质累积，谷氨酸堆积在神经细胞之间，久而久之，造成神经细胞的损伤。

2.自由基使神经细胞膜受损。

3.神经生长因子缺乏，使神经细胞无法持续生长、发育。

近日，马萨诸塞州坎布里奇——Amylyx制药公司（AmylyxPharmaceuticals, Inc.）宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予公司AMX0035孤儿药地位，AMX0035是一种临床开发以治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的口服疗法。公司最近开始了一项2期临床研究CENTAUR试验，以评估AMX0035治疗ALS患者的安全性和有效性。

美国孤儿药法案提供激励措施，鼓励为美国患者数量少于20万的疾病开发药物。FDA授予的孤儿药地位，将在相关药物获得监管批准后为其提供7年的市场独占权，并提供各种开发激励，包括税收抵免临床试验相关费用，豁免FDA用户费用，以及临床试验设计方面的FDA协助。

AMX0035的背景

AMX0035是苯丁酸钠（PB）和熊去氧胆酸（TUDCA）两种小分子的组合。两种化合物都在几个ALS细胞和动物模型中表现出有效性。在各自的ALS临床试验测试中，PB和TUDCA都表现出安全性、耐受性和初步有效性迹象。在临床前试验中，Amylyx公司证明这两种化合物具有协同效应，提示结合使用可能比单独使用更有效。

关于CENTAUR试验

CENTAUR是一项为期24周的随机、双盲、安慰剂对照2期临床试验，在132位ALS患者中评估AMX0035的安全性和耐受性，并评估该药物对24周期间疾病发展（由ALSFRS-R测量）的影响。该试验还将评估AMX0035对等距力量（由ATLIS测量）、呼吸功能和探索性生物标志物的影响。该试验还将拥有一个非盲扩展，以便所有招募的患者在24周治疗期结束后能够选择继续治疗。

（关于CENTAUR试验的更多信息可见：http://amylyx.com/trials/ or www.clinicaltrials.gov,NCT03127514.）

>>>关于Amylyx制药

Amylyx制药公司是一家临床阶段制药公司，目前正在为肌萎缩侧索硬化（ALS）和其他神经退行性疾病开发一种新型治疗方法。公司疗法AMX0035以这些疾病中特征性的神经炎症和神经细胞死亡为靶点。AMX0035是一种现有化合物的专有组合，所涉及的化合物在多个临床前模型中协同作用以防止细胞死亡和神经毒性炎症。AMX0035于2017年6月开始一项治疗ALS患者的2期临床试验（CENTAUR）。

原文链接：

http://amylyx.com/amylyx-pharmaceuticals-receives-fda-orphan-drug-designation-for-amx0035-for-the-treatment-of-amyotrophic-lateral-sclerosi/

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原文翻译/曹文东

校审/夏蓓

本文由中国罕见病网编译，转载请注明出处。

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