国际罕见病大会：CFDA生物制品临床部部长详谈国家药品审评审批改革对孤儿药上市的影响 | 大咖论道
开幕式大会嘉宾合影
嘉宾介绍
国家食品药品监督管理总局药品审评中心生物制品临床部部长，中国
— 高晨燕
本届罕见病大会邀请了很多国内外专家学者分享经验和案例，来自中国药品审评中心生物制品临床部的部长高晨燕，向大家介绍了国家对药品的审评流程和法律法规，为业界人士推动孤儿药的上市提供参考。
药品市场准入的相关法规
中国的药品市场准入的法律法规主要依据的是《药品管理法》，目前面向社会的是最新的2015版，更新的版本正在修订当中。
中国在药品管理方面的法律法规一直在不断地改革和完善，特殊药品特殊别审批，国家都有明文规定。针对罕见病，2007年的药品注册管理办法（暨现行版的药品注册管理办法）的第32条就指出，希望减少罕见病和特种病种的临床试验病例数研究的，应当提前提出来。第45条也特别指出了针对罕见病，药品的审批可以走特殊程序。
2009年，国家出台新的办法，加快特殊药品的审评时限，IND从90个工作日变成80个工作日，NDA从150个工作日变成了120个工作日；在资料提交方面可以滚动提交资料，对安全性方面的信息，申请方可以后续补交，而且对于走特殊审批程序的药品，可以延期提交，不仅如此，在提交IND之后，在临床试验过程中遇到了什么样的问题，或者说适应症方面、病例数上，临床试验过程中，安全性等等，遇到各种问题都可以进行沟通交流。
国家对罕见病药品审批审评方面不断改进完善，尽量让临床急需药品尽快上市。
2013年，出台的《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励药物创新的意见》，鼓励以临床价值为导向的药物创新。文中指出对重大疾病、罕见病、老年人和儿童疾病具有更好治疗作用、具有自主知识产权和列入国家科技计划重大专项的创新药物及仿制药注册申请等，给予加快审评。
2016年又出台了《关于解决药品注册申请挤压实行优先审评审批的意见》，优先审评的范围是三大点：一是有明显的临床价值，一共有七项；二是防治具有明显临床优势的药品注册申请，这其中就包括罕见病的药品。
例如血友病的一些产品已加入优先审批。
以临床需求为导向的改革
针对罕见病用药的研发措施，政策上鼓励各种各样的措施来激励罕见病用药的研发，这其中不仅仅包括加快审评，还有沟通交流、减免临床试验、有提出的批准上市、延长数据保护期、拓展性临床试验等等。
2007年有四个征求意见稿已经通过改革办的批准。在第52号征求意见稿第2条指出，支持罕见病治疗药物和医疗器械研发。罕见病的界定，则根据卫生计生部门公布出来的罕见病目录，这实际上就是一种临床上的需求，同时还要建立患者的注册登记制度；罕见病治疗药物和医疗器械申请人可提出减免临床试验申请，加快罕见病用药医疗器械审评审批；对于国外已批准上市的罕见病治疗药物和医疗器械，可有条件批准上市，上市后在规定时间内补做相关研究。
第53号文主要是针对临床试验的政策，各种药品都是一样的。第54号文是关于药品全生命周期的管理，第55号文是关于保护创新者的权益。
征求意见稿里也提到，对于创新药有6年的保护，如果既属于创新又属于罕见病用药，或者是儿童用药会给予10年的保护，如果属于改良型的新药可以给3年的保护，属于创新性的生物制品可以给10年的保护。
机遇与挑战
现在，全社会对于罕见病越来越关注，也越来越重视，产业界不再只专注高利润的产品，很多企业拿出很多的精力用于罕见病的用药研发。科学的发展也使罕见病的治疗成为可能。
虽然目前只有5%的罕见病有药可治，但随着科学的发展，基因治疗手段将成为可能。同时药品审评审批的政策也逐渐的到位，针对罕见病的政策也都相继出台，药品审评人员逐渐增加，面对积压的申请也得到解决，这些利好的消息都有利于孤儿药的研发。
当然现在还面临一些挑战。目前卫生管理部门尚未出台完整的罕见病目录，对孤儿药的认定没有规范，对疾病的研究需要进一步到位，对于后选药需要有进一步研究；并且评价一个孤儿药的安全性和有效性，临床试验的设计有一定的争论，由于病例数少，孤儿药的安全性评价非常局限。
最后，高部长呼吁能够建立一种机制，让企业界、患者、医院、科研组织和药监部门坐到一起，沟通交流，共同解决研发当中的疑难问题，通过沟通交流，共同面对挑战。
欢迎投稿 邮箱：info@cord.org.cn
资讯 | 数据 | 孤儿药 | 会议 | 政策 | 患者组织
——罕见病行业门户信息平台——
www.raredisease.cn
---------------------------