3期试验显示血液干细胞移植改善复发缓解型多发性硬化症患者的残疾
2018年3月21日——一项3期临床试验显示，血液干细胞移植（Blood stem cell transplants）可显著改善复发缓解型多发性硬化症（RRMS）患者的残疾。
110位接受标准疗法——比如β干扰素（beta interferon）、Copaxone（醋酸格拉替雷，glatiramer acetate）、Novantrone（米托蒽醌，mitoxantrone）、Tysabri（那他珠单抗，natalizumab）、Gilenya（芬戈莫德，fingolimod）和Tecfidera（富马酸二甲酯，dimethyl fumarate）——后复发的患者参与了MIST研究（NCT00273364）。
半数参与者被随机分配继续进行标准治疗，另一半接受血液干细胞移植。医生们将移植手术称为自体造血干细胞移植（autologous haematopoietic stem cell transplantation，AHSCT）。
AHSCT是一种重建患者免疫系统的强化疗法，第一步是收集并储存患者的血液干细胞，第二步通过化疗除去干细胞中的所有免疫细胞，最后一步将干细胞输回患者体内以重建其免疫系统。
MIST试验的主要目标是研究血液干细胞移植能否比标准疗法更好地阻止RRMS的发展。病情发展的主要衡量标准是患者扩展残疾状态评分量表（Expanded Disability Status Scale，EDSS）得分。
移植一年后，接受移植的患者的平均EDSS得分显著改善。EDSS评分下降意味着更少的残疾，接受移植的患者的平均得分从3.5降至2.4，而相比之下接受标准治疗的患者的平均得分从3.3升至3.9。
移植组中仅有一人在一年内出现复发，而标准疗法组则有39人。
三年后，移植组中94%的患者表现出残疾发展的改善，相比下标准疗法组为60%。
研究者们将30位最初接受标准疗法的患者在其残疾严重后转为接受移植治疗，这使得他们的平均EDSS得分从5.2下降至2.6。
就安全性而言，接受移植的患者没有表现出明显的副作用。
“这些鼓舞人心的研究结果令我们非常兴奋，这是首次在3期随机试验中评估AHSCT治疗RRMS患者的长期效果，”谢菲尔德皇家哈勒姆郡医院（Royal Hallamshire Hospital）的Basil Sharrack说道。
“在该研究中，几乎所有接受自体造血干细胞移植的患者在治疗一年后未出现疾病活动的迹象，更重要的是，他们的残疾水平显著改善。另外要强调的是，该研究还处于早期阶段，患者将被随访五年，”Sharrack补充道。
在谢菲尔德教学医院（Sheffield Teaching Hospital）NHS信托基金会（NHS Foundation Trust）负责骨髓移植项目的John Snowden表示：“MIST试验的初步结果显示，这种类型的干细胞移植能够以可接受的安全性递送给病情高度活跃的RRMS患者。”
“然而要强调的一点是，很不幸该疗法并非适用于所有MS患者，”试验共同研究者Snowden补充道，“这种类型的干细胞移植针对的是MS的炎症期。”
原文链接：
https://multiplesclerosisnewstoday.com/2018/03/21/blood-stem-cell-transplants-improve-rrms-disability-phase-3-trial/
翻译：胡景鹏
校审：曹文东、夏蓓
本文由中国罕见病网编译，转载请在文章开头注明出处。
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