“目录有了，同样需要公布罕见病目录对应的药品，孤儿药目录是一个标杆集” | 观点

前言：

昨日，“国家第一批罕见病名录”的消息传遍业内，众多媒体等平台围绕这一消息发文数十篇，本号在发布这个重大消息后，我们的邮箱、后台等也收到了许多来信或留言，不到一天的时间，本号后台留言近千条（仅单篇文章的留言就有六百条左右，由于后台功能所限，无法全部在文章后面展示出来）。这也说明这份目录的强大“魅力”，以及业内的期待性，尤其是对于罕见病患者群体而言。同时，我们也邀请了业内不同的专业人士，谈谈自己的观点与思考，与大家共同分享。

-----------------------------------

作者：曹雯，罕见病制药企业，市场准入负责人

近日，我们终于迎来了国家罕见病目录发布的消息。这是我们国家罕见病事业迈出的坚实一步，是罕见病患者的福音，也是从业企业的利好。

世界许多国家和地区都根据各自的具体情况颁布相关法律法规以维护罕见病群体的权益，在我国由于受到经济、人口、保障制度设计起源和社会保险的市场参与程度等条件的制约暂未在罕见病患者的治疗保障方面建立起具有相对约束力和强制力的制度。

这受不同国家地区的关注点及罕见病在我国医药卫生工作垂体体系中所处阶段不同的影响。

所幸，2017年10月8日，国务院办公厅印发了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》第十条提到“支持罕见病治疗药品医疗器械研发。国家卫生计生委或由其委托有关行业协（学）会公布罕见病目录，建立罕见病患者登记制度”。

（2018年5月23日，《国家药品监督管理局 国家卫生健康委员会关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告（2018年第23号）》，提出“对防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，加强对药品研发的指导......加快审评审批。”）

但在此前的数年、数十年间，众多政府的及非政府组织的专家学者和行政人员都对催生国家版罕见病名录做出了持续且巨大的努力。

第一批纳入目录的病种是按照医学研界比较有共识的“有明确诊断的技术方法，有药品治愈或明显控制缓解症状，社会反映比较突出”的原则遴选出来的。遴选原则将“可诊可治”放在首要位置，体现了目录遴选的科学性与可实践性；同时兼顾“社会反映突出”，则体现目录遴选“回应群众诉求”的要求。这一目录的发布为药品监督管理部门，税务单位及各地方人社、财政、民政和医疗卫生部门在孤儿药的审批、税收和罕见病诊治救助工作安排中提供了积极的参考。

本次发布的国家罕见病目录体现了我国为实现罕见病保障的中长期目标的决心，同时我们仍然期待实现这一目标所需的步骤和细则下沉，以及各政府部门之间的政策联动和协调运作。

罕见病因其特殊性，目录的纳入仍然需要遵循准入的原则，逐次逐批进行，因此后续目录的遴选标准有待进一步确立。

此外，在明确目录了以后，同样需要公布罕见病目录对应的药品，孤儿药目录是一个标杆集，比照2017年CFDA发布的《首批专利权到期，终止，无效尚且仿制申请的药品清单》，孤儿药目录的公布将可鼓励国内制药企业开展孤儿药的仿制工作，缓解国内罕见病患者治疗药物不可及的问题。

同时目录更新的时间丞待进一步明确，对于临床急需的罕见病用药目录的更新周期应当更短更及时，更好同步于国际市场药物上市的时间同时促进国内药物可及。

国家罕见病目录的发布让我们清晰的看到国家政策背后政府在罕见病工作的责任和决心。“好菜不怕晚，健康中国梦”，指日可期。

长按扫码，了解、报名

欢迎投稿 

邮箱：[e-mail]

☟

小编微信：CORD17

精彩回顾