刷屏 | 单价23万的抗癌“神药”有望明年来华！据称能治17种癌症，“治愈率”高达75%
近日
健康时报官方微博的一条推文
引起了大家的注意
▼
重大突破！
美国FDA正式上市“广谱”抗癌药
治愈率高达75%！
美国FDA正式批准上市的精准抗癌药 Vitrakvi 可治疗多达17种癌症！
可有效治疗的癌症类型包括：肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种。
该消息一出，备受公众关注，这一话题立刻冲上热搜第一位。
据媒体报道，11月26日，Loxo Oncology和拜耳（Bayer）公司联合宣布，FDA（美国食品药品管理局）批准双方共同开发的抗癌药Vitrakvi（通用名Larotrectinib）上市。
不少业内人士表示，Vitrakvi是第一个正式批准上市的口服TRK抑制药物，同时也是第一个与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药，可以有效对抗由单一罕见基因突变驱动的各种癌症。
通俗地说，这种药对于携带某种基因的患者很有效，而且神奇之处在于，无论患者得的是哪种癌症，只要携带这种基因，就能够治！
记者查阅国外网站资料，确实在美国FDA（美国食品药品监督管理局）的网站上看到，已批准该药上市的新闻。
那么问题来了，
“有效治疗”是否等同于“治愈”？
这种一款药物可以治疗多种癌症的作用原理是什么？
而且，国外刚刚获批的药物，
国内患者什么时候才能用到？
国外近乎天价的药到国内又会如何定价？
客观响应率≠“治愈率”
文章称，新药“Vitrakvi”，用于治疗携带NTRK基因融合的实体肿瘤患者（包括成人和儿童），尤其适合晚期和已经发生转移，且手术风险较大，没有有效替代治疗方案的无耐药性突变患者。
2018年2月，世界四大权威医学杂志之一《新英格兰医学杂志（NEJM）》发表的一项关于抗癌药Vitrakvi（又名larotrectinib）的3项安全性，和有效性临床研究结果显示：对于年龄为4个月至76岁的患者，针对17种不同癌症治疗的总体有效率为75%。这项结果也被FDA所证实。
美国FDA局长Scott Gottlieb表示：“抗癌药Vitrakvi正式上市，标志着治疗癌症的疗法，从基于人体起源组织，向基于肿瘤遗传特征转变的重要一步！”
上海交通大学附属胸科医院教授韩宝惠告诉记者，该举措为难治性肿瘤疾病治疗打开了一扇新的大门，提供了一种新的可能性。
上海思路迪医学检验所有限公司战略市场部总监白跃宗也表示，“NTRK基因的变异形式有很多种，但是只有患者的变异形式是‘融合’，他使用这种药才有效。”
他向记者解释了这种药物的原理：
携带这种基因变异的患者，因为基因变异了，导致基因表达在体内的功能过于活跃，肿瘤细胞都是正常细胞变来的，正常细胞长到一定程度就会自然地凋亡，但肿瘤细胞会不受抑制地增殖，这个NTRK基因参与调节细胞的增殖，变异以后细胞就会不受控制地一直复制，形成肿瘤。新获批的这个药物就可以进入肿瘤细胞内部，让它的无限增长停止下来，慢慢让它死掉。这也就是靶向治疗，它的副作用很小。而传统的化疗是一种细胞毒性疗法，“杀敌一千，自损八百”，副作用比较大。
白跃宗告诉记者，医学上把服用药物之后的有效率称作客观响应率，如果患者服用了这种药物，肿瘤可见明显缩小，就表示响应了，肿瘤面积缩小30%以上就算客观响应了，也有一部分患者经过服药，肿瘤完全看不见了，就叫做完全响应。
虽然新上市的这种药物临床试验的客观响应率在75%以上。但很多文章中所称的“治愈率”是不准确的。肿瘤是很难治愈的，时间或长或短，大多都会复发，这也是一些人担心的耐药性问题。“所有靶向药几乎都会耐药，但我了解到第二代专门针对耐药性的产品的临床试验已经启动了。”
在国外单价约23万人民币的药
在国内将如何定价？
近日，Loxo Oncology公司也公布这款新药的价格：
那么，这种新药也会在中国继续维持如此高昂的价格吗？
对此，中国社会科学院公共政策研究中心副主任王震告诉记者，定价主要是企业自己的事情。但至于该款药物是否能够进医保，需要看药物的疗效、药物经济学评价的结果，以及医保基金的承受能力等，比较复杂。但考虑到研发投入等情况，定价肯定不会太便宜。
北京新阳光慈善基金会秘书长刘正琛表示，该款药物要进入医保目录的话需要跟政府进行价格谈判，具体定价要看谈判的结果。
值得一提的是，该药在国内上市的时间目前并未公布。
适用患者群体较小
作为第一款TRK抑制药物，是不是只有携带NTRK基因融合的患者使用才有效？这类患者占比大概多少？
对此，多位受访专家均表示，NTRK基因融合并不常见。白跃宗说，我们目前没有中国人群的数据，因为中国肿瘤患者很少做过这种基因的融合变异测序；国外目前在18种肿瘤里面发现了NTRK患者，但是比例都不高，有一些特殊的肿瘤，像纤维肉瘤的患者中，携带NTRK基因融合的患者占比较高，可能有百分之几十，但是一些大的肿瘤像肺癌、胃癌、肠癌等比例都在5%以下甚至更低。
“如果肺癌患者检测出携带这种基因融合，那这种药的有效率可以达到80%。如果检测出来不携带这种基因融合，同时也没有别的基因突变可用药，那就只能采用传统的化疗方式，生存率和治疗状况就会差很多。”白跃宗说。
明年上半年有望在中国进行临床试验
国内有需要的人群如何才能最快速地用上这种药呢？
“国内患者要使用这种药先要用基因检测是否携带这种基因融合，虽然目前我们国内的基因检测技术还没有达到商业化程度，但是我相信只要有了药就有需求，就会有人愿意投入，技术很快就会成熟起来。之前我们也不是不能商业化，只是需求不大。”
白跃宗告诉记者，药监部门现在修改了审批流程，国外进口药到国内上市审批会很快，“据拜耳内部人士透露，可能明年上半年他们就会开启在中国的临床试验，到时候合适入组临床试验的患者就可以免费使用这种药物。”
记者注意到，新版《药品管理法》第三十九条规定，药品进口，须经国务院药品监督管理部门组织审查，经审查确认符合质量标准、安全有效的，方可批准进口，并发给进口药品注册证书。医疗单位临床急需或者个人自用进口的少量药品，按照国家有关规定办理进口手续。
大/家/都/在/看
贺建奎现身，亲口承认“基因编辑婴儿”已出生，未回应法律与伦理问题
（来源：都市快报 每日经济新闻 华西都市报）
本期编辑：李兆彧
本期校对：刘倩