石药集团「丁苯酞」获FDA孤儿药资格认定，治疗渐冻人症

石药集团3月11日发布公告，称其开发的消旋-3-正丁基苯酞（丁苯酞）获得美国FDA颁发的治疗肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）的孤儿药资格认定。

ALS也叫运动神经元病、渐冻人症，因4年前风靡网络的“冰桶挑战”而被人熟知。ALS是由于运动神经细胞进行性退化，导致四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩，以及言语、吞咽和呼吸功能减退，直至呼吸衰竭死亡。该病多见于40至50岁的男性，病因至今不明，部分病例可能与遗传及基因缺陷有关。虽然发病率很低，但ALS对病人的生活质量及生命构成很大威胁，目前的临床用药也没有明显效果。

丁苯酞是石药集团和中国医学科学院合作开发的具有自主知识产权的国家1类创新药物，主要用来治疗急性缺血性脑卒中。

石药集团于2002年9月取得了丁苯酞原料及软胶囊的一类新药证书及试生产批件，2005年该品种正式上市，用于治疗轻、中度急性缺血性脑卒中。2010年4月，石药集团又推出了丁苯酞氯化钠注射液。2015年丁苯酞销售额超过15亿元，是石药集团的重磅品种之一。

据了解，石药集团没有丁苯酞的化合物专利，其胶囊和注射剂专利分别到2023和2022到期。该化合物用于急性缺血性脑卒中的专利也将于2023年到期。为延长该产品的生命周期，石药集团还申请了丁苯酞新适应症、左旋丁苯酞、以及丁苯酞相关物质制备专利。

在治疗ALS的临床前研究结果显示，丁苯酞在ALS动物模型中有一定的治疗作用。石药集团自2015年开始在中国进行丁苯酞用于治疗ALS的临床研究。

孤儿药资格认定最重要的意义是能得到美国药监局更多的指导，有机会与美国药监局进行广泛的沟通，有的情况下还可以减免部分临床试验，加快产品上市的速度。而且，孤儿药在美国可享有7年市场独佔权及最多可达研发费用50%的税务减免。

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