CAR-T疗法或将迎来大爆发，这5点一定要知道！（价格、获批......）

2017年伴随着2款CAR-T细胞疗法的上市，人们期盼已久的CAR-T疗法终于和患者见面，也是因为如此，2017年被称为“CAR-T疗法元年”。

但是伴随其后的，则是长达2年的沉默期，全球范围内都没有新的CAR-T疗法获批上市。但是就在2020年下半年和2021年伊始，人们就等来了2款新的CAR-T疗法的上市，此外，全球范围内进入2、3期临床实验的CAR-T疗法也已达300余项，2021年我们将有望迎来CAR-T细胞疗法的大爆发。

全球范围内进行的CAR-T细胞临床试验
（图片来源：clinicaltrial官网）

CAR-T细胞疗法最让人欣喜的就是其强大的治疗效果，让人们看到了攻克癌症的希望，其中最为人熟知的就是小女孩Emily了，其在多种治疗无效的情况下使用CAR-T细胞疗法，并最终实现了无癌存活，已经健康的生活了8年！

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在新的一年里面，相信CAR-T细胞疗法会带给我们更多的惊喜，在这之前，就让我们一起了解下CAR-T疗法吧！

1、什么是CAR-T细胞疗法？

CAR-T疗法全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是从人体内提取出免疫细胞中的T细胞，将可识别癌细胞特征的关键信息导入到T细胞中，之后对T细胞进行扩增培养后回输回人体的一种新的免疫治疗方式。

CAR-T细胞疗法发展至今，已经经过了3代的进化——第一代CAR-T细胞疗法最主要的是解决靶向问题，可以让T细胞更好地找到癌细胞；但是随着研究的进行，科研人员发现还需要给CAR-T细胞一个刺激信号，这样才能更好地增殖繁衍出更多的CAR-T细胞，所以第二代CAR-T细胞由此诞生；第三代CAR-T细胞治疗则增加了更多的刺激信号，从而让CAR-T细胞可以更持久，活性更高，从而保持更好的杀伤作用，这也奠基了现代CAR-T细胞疗法的基本结构。

随着对CAR-T细胞的结构研究不断深入，CAR的结构也越来越成熟（图片来源：网络，如有侵权，请联系删除））

2、目前已经上市的CAR-T疗法有哪些？

截止到2020年2月9号，全球范围内上市的CAR-T细胞疗法一共有4款，详细的数据见下图表格整理：

图片来源：上海细胞治疗集团整理

3、CAR-细胞疗法的治疗效果怎么样？

目前上市的CAR-T细胞疗法的治疗效果都十分良好，这个我们可以看2017年上市的第一款CAR-T疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel，前称KTE-C19）。

根据其获批时候的数据来看，在对晚期、复发、其他疗法治疗无效的晚期非霍奇金淋巴瘤患者的治疗中，依旧有51%的患者实现了完全缓解，这可以说是十分惊喜的数据了。

而根据最新的数据显示，目前有多款CAR-T细胞技术可以实现在初步治疗时达到100%的反应率；根据CAR-T细胞疗法的长期的4年的数据来看，也有高达44%的长期缓解率，可以说，CAR-T细胞疗法已经改写了肿瘤治疗的历史。

3、CAR-T细胞治疗要多少钱？

目前，诺华的CAR-T细胞药物Kymriah在美国的定价为47.5万美元(一疗程，下同)，Kite的Yescarta定价为37.3万美元。

动辄几百万人民币的治疗费用对于国内普通患者来说，无疑是一笔天价的治疗费用，这也导致CAR-T疗法的患者可及性受到限制。

据业内人士透露，国内CAR-T商业化落地初期的价格或许与海外定价不会有太大差异。也有专家认为：中国的定价更要符合国情，CAR-T治疗的定价不能参照国外。

那么国外获批CAR-T疗法是如何解决“天价”这一问题的呢？在美国，在2019年2月批准将CAR-T细胞治疗正式纳入医保；2019年8月，美国医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)宣布不仅支付CAR-T细胞疗法的费用，还将支付包括药物管理、细胞的收集和处理、细胞的回输、以及门诊或者住院的所有相关服务与治疗费用。

而作为第一个批准CAR-T疗法的亚洲国家，日本中央社会保险医疗协议会于2019年5月批准将CAR-T细胞治疗产品Kymriah，于5月22日起纳入医保，定价约3350万日元(约合人民币210万元)。

纳入医保后，按照日本公共医疗保险的“高额疗养费制度”来计算，使用Kymriah的大部分费用将由日本的公共保险承担，患者最低只需负担41万日元(人民币2.57万元)的药费。且只要是持有合法签证，加入日本医保并按期缴纳费用的外国人也适用。

我们期待，CAR-T疗法在中国上市后，价格能降到人们可承受的范围内，给更多的患者带来“治愈”的机会。

4、国内可以接受CAR-T细胞治疗吗？

目前中国暂时没有CAR-T细胞疗法获批上市，但是按照目前国内外获批的情况来看，中国迎来CAR-T疗法并不是一个很遥远的事情。

除了获批后患者可以接受CAR-T细胞疗法之外，患者也可以通过参与最新的临床研究来接受CAR-T细胞治疗。当然这需要患者咨询自己的临床医生，并根据自身的情况进行选择。

5、CAR-T治疗我可以用亲戚家属的细胞吗？

对于一些身体不是很好的人来说，是不是可以使用亲戚家属的细胞呢？

这就涉及到2个主要的问题。第一个问题相信大家或多或少都听说过，那就是移植排斥——很多器官移植最终失败的原因就是因为移植之后器官和人体产生了相互排斥，从而导致最终的移植失败，而CAR-T细胞由于是异体的细胞，则同样也会面对对应的情况，一旦出现排斥，那么就会被自身的免疫细胞清除，显然无法发挥很好的作用，这是异体CAR-T细胞治疗遇到的第一个问题。

第二个问题则是：异体CAR-T细胞可能无法和自体的CAR-T细胞保持同样的持久性和达到同样的扩增效果。CAR-T细胞只有在人体内大量的扩增之后才可以达到很好的杀灭作用，目前我们尚不明确宿主自身的因素对于细胞扩增的影响，因此异体CAR-T细胞是否可以有同样的增殖效果，不得而知。

因此，目前获得的CAR-T细胞治疗都是使用的患者自体的T细胞进行制备的。

相信随着CAR-T细胞疗法的进一步进展，将为癌症患者带来更多的治疗希望！

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参考资料：

1.clinicaltrial官网

2.‘Off-the-shelf’ allogeneic CAR T cells:development and challenges