这种病全国仅约300名患者，他们迎来了一个好消息！

近日，国家药品监督管理局批准Genzyme Europe B.V.的注射用阿加糖酶β（商品名：法布赞）进口注册申请，该药是国内获批的首个用于治疗法布雷病的药物，适用于8岁以上的儿童和青少年及成人。

法布雷病患者常常出现如手脚烧灼般疼痛，短则持续数分钟，长则数日之久，并对肾、心脏、脑、神经等各器官产生严重损害，如得不到有效治疗，将严重威胁生命。男性患者平均生存期较对照人群缩短20年，女性患者则缩短约10年。

与各类常见病不同，法布雷病是一种不折不扣的罕见病。据不完全统计，我国确诊的法布雷患者仅仅约300人。

这是国内首个获批的法布雷病特效药。此前，中国的法布雷患者面临着没有特效药可用的局面。

法布雷病是由X连锁基因缺陷造成的一种先天性代谢疾病，表现为患者体内α-半乳糖苷酶A活性明显降低或缺失，导致鞘糖脂在多种组织细胞的溶酶体中病理性蓄积。该病始发于胎儿并伴随患者终身逐步恶化，引起心、肾等重要器官的衰竭。2018年该病被收录于国家第一批罕见病目录，属严重危及生命且国内尚无有效治疗手段的疾病。

此次获批的注射用阿加糖酶β是赛诺菲（中国）投资有限公司代理Genzyme Europe B.V.进行申报，并被列入国家第二批临床急需新药名单。国家药监局按照《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》有关规定，将其纳入优先审评品种，依据境外临床试验数据，结合本品的有效性和安全性特征，批准其进口注册申请。本品的获批上市将为国内法布雷病患者治疗带来福音。

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来源：中国医药报、经济日报

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