产业生鲜 | 第二批又至，临床急需境外新药名单可能滚动发布

3月底，国家药品审评中心（CDE）再次发布临床急需境外新药名单，本次共有30个品种入围，罕见病、癌症、传染病等治疗用药仍是名单关注重点，此外，名单上有7个产品为2018年获批新药。

去年不少人曾断定，CDE公布48个临床急需境外新药名单是为了解决历史遗留问题，因此名单不会再次发布。但没想到预言这么快就被打破，根据CDE发文时的标题关键词“第一批”、“第二批”来猜测，这份名单未来很可能还会根据国外新药获批情况和患者需求滚动更新。

加快新产品新适应症获批

回顾过去8个月的产品获批数量，急需名单的作用确实得以体现。截止到3月底，第一批名单中的48个产品已有12个获批上市，占到总数的1/4。通过对哌柏西利、伊库珠单抗等分析发现，名单产品上市周期明显缩短，有些罕见病治疗药品提交境外研究数据后很快即获得上市批件。

“对于缺乏有效治疗药物的危重疾病或罕见病，药监部门为了让中国患者能尽早获得治疗用药，基于国外研究已有数据选择性地允许一些药物在国内加快获批上市的速度，这是有利民生健康的好事。”礼来中国高级副总裁王莉博士认为这项政策确实能让中国患者获益，但同时她也提到，监管部门对于这些产品的上市有严格的风险管理要求，“在这些药物经特殊注册途径批准上市前，药企一般会被要求与CDE就相关药物上市后的风险管控计划（Risk Management Plan)进行充分沟通，达成一致意见后写入新药注册审请资料；同时药监部门通常会要求企业通过上市后承诺研究（post marketing commitment study )或真实世界数据研究（Real World Evidence)等途径收集中国患者的疗效和安全性数据作为对该药物再注册批准的依据。”

除了加速新产品上市，第二批名单中还透露出另一个加急信号：CDE有意加快已上市品种增加新适应症。此次公布的30个产品有9个已在国内获批上市，但它们的中文说明书并未根据国外新适应症获批情况及时更新。

这与之前新增适应症需要单独提交中国病人的临床研究数据有一定关系。罕见病患者数量少，难以在单个国家收集到具有统计学意义的数据，为此，临床过去只能给这些病人超适应症用药。广东省药学会还曾专门发布过《超药品说明书用药目录》，其中就有本次名单上出现的西地那非治疗肺动脉高压。

急需名单将有助于这些适应症尽快在中国“合法化”。“利用境外数据申请这些发病率低的新适应症预计不会有太大争议，这些产品的人种差异问题已经有数据证明。”缔脉生物药政事务策略高级副总裁闫慧表示。同时，众达律师事务所合伙人专利律师陈炽指出，新增适应症可以扩大产品的市场份额，并有机会延长相应适应症的专利保护期。因此，一旦申请新适应症的难度降低，企业很可能会积极申报。

综合上述过往和预期情况，急需名单对缩短新产品、新适应症的获批时间都将有明显的促进作用。

为研发活动导航

但境外新药的加速获批，也引发了业内人士对未来国内研发局势变化的思考。“若急需名单真的滚动发布，影响的将不只是患者的用药需求，也会对行业的发展产生较大影响。”

首先，急需名单的出现，提示了中国患者尚缺乏有效药品的治疗领域，这也间接告诉行业可能的市场机会在哪里。“急需名单可能会对行业的研发起导向作用，鼓励境内外企业更多研发中国患者需要的产品。”闫慧提到：“如果CDE今后能在发布名单的同时，更详细地阐述名单上药品遴选的范围和依据，对行业的引导作用可能会更加明显。”

同时，名单的持续更新，短期也可能会对国内新药研发造成一定的冲击。国内的在研产品不少是在和国外产品打时间差，浏览上市公司发布的公告经常会看到一句话，“国内市场尚未有同类产品上市，国外产品预计要在XX年才能获批。”但从急需名单产品获批的情况推测，未来这样的时间间隔会越来越小，本次名单中有部分产品2018年刚获批即已进入加速上市队列，而国内不乏企业正在跟进研发它们的上一代产品。

就国内研发企业而言，急需名单更像是一把双刃剑。对于创新程度较高、有意向开展全球多中心临床研究的品种，以及部分希望引进国外产品到中国开发的公司，急需产品的审评过程具有一定的借鉴作用；但对于创新程度较小的产品，后续开发可能面临尴尬境地。

不过，名单的发布也给国内企业创造了一些新的发展机会。从第一批48个品种的申报情况看，目前还有15个品种未向CDE递交上市申请材料，有业内人士尝试向这些企业发邮件咨询它们的上市意愿，大部分也石沉大海。

图1   第一批急需名单大小公司获批产品数量分布（注：公司中文名为大家熟悉的列入大公司）     数据来源|研发客

从统计数据上看，未递交申请的厂家以小公司居多，15个小公司有8个未递交申请资料，占比超过一半（见图1）。同时未递交申请的产品以罕见病为主，比例接近3/4（见图2）。

图2   第一批急需名单罕见病、非罕见病获批数量分布（注：和罕见病有关的都列如罕见病范畴）   数据来源|研发客

调查发现，这些未递交申请的境外小公司，在中国普遍还未设立分支机构，因此其可能对急需名单的作用还未知悉，也可能是由于人手紧张、研究经费不足、对中国政策环境不熟悉等因素未能及时递交上市申请。“如果国内公司能与这些厂家合作，获得产品的合作开发授权，企业即能享受急需名单带来的政策红利，同时患者又能获益。”闫慧认为，国内企业寻找急需名单上的境外小公司合作是两全其美的事情。

而在更长远的未来，急需名单还是可能会完成自己的使命，退出历史舞台。一位曾参与药品审评的人士指出，今后CDE只要按顺序审评就可以了。

现在急需名单上出现的时间是“欧美日首次批准日期”，也许未来再公布这样的名单，这一栏会换成“欧美日所处研发阶段”，不断鼓励企业尽早到中国进行产品开发，再之后这样的名单可能就会彻底消失。目前距离实现这一目标还有很多障碍需要克服，产业、审评部门和医保部门都在努力迈出自己的那一步。

2019年3月份相关部门颁布的其他法规

详见研发客网站

来源：研发客

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