B村全席 | 亘喜生物公布一项临床研究初步结果：FasT CAR-19对复发或难治急性B淋巴细胞白血病患者具有突破性意义

近日，“B村”客官亘喜生物公布了一项由研究者发起的多中心临床研究的初步结果。在这项研究中，复发或难治B-ALL患者均通过FasT CAR-19临床获益，疾病得到了有效控制。

- 初步数据显示高反应率，16名受试者均得到完全缓解 (CR) ，其中14名患者达到微小残留病灶阴性 (uMRD) ，不良反应轻

- FasT CAR-19 (GC007F) 细胞生产可在24小时内完成，生产成功率高达100%

- FasT CAR-19 有望成为治疗复发或难治B-ALL的最佳疗法

临床阶段细胞免疫治疗公司亘喜生物科技集团（简称“亘喜生物”）今天公布了一项由研究者发起的多中心临床研究的初步结果。该研究旨在评估亘喜生物专利细胞基因疗法FasT CAR-19  (GC007F) 的安全性和有效性。该定制疗法通过对受试者的T细胞进行基因编辑，来表达CD19特异性嵌合抗原受体 (CAR) ，该疗法在治疗急性B淋巴细胞白血病（简称 "B-ALL" ）人群中呈现突破性的疗效与安全数据，并具有积极的临床意义。该研究结果已在2019年6月18日至20日在上海举行的CAR-TCR细胞治疗亚洲峰会 (CAR-TCR Summit Asia) 上公布。

B-ALL是急性淋巴细胞白血病ALL的亚型。对于大部分患者来说，B-ALL可通过化疗和造血干细胞移植的方式进行治疗。然而，对于很多患有复发或难治B-ALL的患者来说，治疗效果无法令人满意。复发或难治B-ALL是最致命的恶性肿瘤之一，严重危及病人的生命。抗CD19 CAR-T产品将为这些晚期患者带来福音。

目前，已获批上市的抗CD19 CAR-T产品平均生产周期为两周，产品放行检测需要额外的一周时间。凭借亘喜生物的FasT CAR解决方案，冗长的细胞生产可缩短至24小时内，大幅地降低CAR-T细胞生产成本，有效缩短病人等待时间，最大程度提高临床获益的可能，医生也更愿意使用该疗法来治疗病人，总医疗成本也将显著降低。

截止到6月12日，接受FasT CAR-19治疗的患者共计19人，其中所有受试者细胞均成功制备(100%) ，没有1例受试者因产品制备失败退出试验。与已经上市的疗法相比，其疗效更强且持久性更长。凭借这些优势，FasT CAR-19具有极高的疗效经济学意义，将在复发或难治B-ALL的CAR-T治疗领域树立新的标准。

这项由研究者发起的多中心临床研究的受试者为19名年龄在14岁至70岁之间的青少年和成人B-ALL患者。这些患者此前均接受过多次治疗，但都未获得临床持续缓解。截至6月12日，所有19名受试者经清淋预处理化疗后，接受了单次FasT CAR-19注射治疗。FasT CAR-19的剂量爬坡从低到高分为三个等级，输注剂量相当于传统CAR-T产品1/30到1/10的有效剂量。

研究对16名受试者进行了安全与疗效的评估，其中：

• 16名患者 (100%) 均得到完全缓解，其中包括血细胞数量完全或未完全恢复CR (CR/CRi) ；

• 14 名患者 (87%) 达到检测不到的微小残留病灶 (uMRD) 状态（骨髓中检测到的白血病细胞低于10-4）；

• 截止到6月12日，该疗法持续在15名患者 (94%) 身上发挥作用。值得注意的是，一名青少年受试者在FasT CAR-19治疗后的28天达到CR和uMRD，在第12周MRD转阳，又在第20周重新获得了uMRD，疾病缓解状态保持到6月12日（数据截至日）。

在6个多月的缓解期间，FasT CAR-19在该受试者体内持续作用，证明了细胞良好的持续性。在安全性方面，所有19名患者均能够耐受3个不同剂量水平的FasT CAR-19输注，无剂量限制性毒性 (dose-limiting toxicity) 。最常见的安全问题是细胞因子释放综合征 (CRS) 和免疫效应细胞相关的神经毒性综合症 (ICANS) ，试验中仅观察到轻微至中度的副作用。与高剂量组相比，在低、中剂量组的受试者中观察到轻微的不良反应。在低、中剂量组的14名患者中，有2例 (14%) 受试者报告为3级CRS，1例 (7%) 受试者报告可控的3级ICANS；而在高剂量组的4名患者中，有3例 (75%) 受试者为3级CRS，2例 (50%) 受试者为1-2级ICANS。

亘喜生物首席执行官曹卫博士表示：“我们非常欣喜地看到，在这项研究中，复发或难治B-ALL患者均通过FasT CAR-19临床获益，疾病得到了有效控制。虽然FasT CAR技术的潜力尚完全开发，但这项研究的初步结果为继续扩展受试者人群的试验提供了宝贵的经验，FasT CAR将应用于其他适应症，包括多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤等。希望亘喜生物为全世界需要CAR-T治疗的病人提供负担得起，且显著有效的FasT CAR-T细胞治疗。” 

FasT CAR-19

FasT CAR-19 (GC007F) ，是靶向CD19的CAR-T细胞疗法，用于治疗复发或难治的青少年和成人B-ALL患者以及侵袭性非霍奇金淋巴瘤患者。得益于亘喜生物的FasT CAR专利技术，GC007F细胞的生产时间可缩短至24小时，成本显著下降。通过FasT CAR生产的细胞，显示出更年轻的表型，较少的耗竭，表现出卓越的增殖、杀伤能力和骨髓迁移能力。GC007F有望成为复发或难治B-ALL潜在的最佳疗法。

急性淋巴细胞白血病

尽管B-ALL的发病率不高，但在2至5岁孩子和50岁以上成人中却是最常见的癌症之一[1]。2015年，全球约876，000人患有急性淋巴细胞白血病，其中110，000人死亡[2]。它也是儿童癌症人群中，导致死亡最常见的疾病之一。急性淋巴细胞白血病的初期，一般采用化疗方式达到病情缓解，随后几年还要接受进一步的化疗。

亘喜生物

亘喜生物科技集团（“亘喜生物”）是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发癌症患者负担得起的细胞基因疗法。亘喜生物力求解决CAR-T行业面临的挑战，如高生产成本，制造过程漫长，缺乏现成的产品，以及对实体肿瘤无效等。在世界级科研团队的带领下，亘喜生物正在推进FasT CAR、UCAR3、Dual CAR以及Enhanced CAR平台技术在白血病、淋巴瘤、骨髓瘤和实体肿瘤治疗的应用。

[1] https://www.cancer.org/cancer/acute-lymphocytic-leukemia/about/key-statistics.html  
[2] https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5055577/

来源：亘喜生物

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