B村全席 | 3项特殊通道资格加持，信达生物pemigatinib有望明年5月获批上市

      昨天，“B村”信达生物宣布，美国FDA已受理Incyte递交FGFR1/2/3抑制剂pemigatinib的新药上市申请（NDA）并授予了优先审评资格，用于治疗复发的FGFR2基因融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌。目前，信达生物已经获得pemigatinib在大中华区的开发和商业化权益。据悉，获得优先审评资格后，其审查期将缩短至8个月，而标准审查期为12个月。根据美国处方药使用者费用法案（PDUFA），预计批准日期为2020年5月30日。

值得一提的是，该在研药物早前已分别获得FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格。再加上此次的优先审评资格，pemigatinib已经获得FDA的3项特殊通道资格。这意味着，这款新型靶向药物可能在治疗领域取得重大进展。在中国，该在研药物不久前已获批临床，由信达生物和Incyte公司共同申报。

FGFR是成纤维细胞生长因子受体，它在肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成（新血管的形成）中发挥着重要作用。FGFR基因融合/重排、易位和扩增可能导致多种癌症的发生。Pemigatinib则是一款针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂。其临床前研究已经证实，它对FGFR基因突变的肿瘤细胞具有选择性的药理学活性。

此次，Incyte公司递交该药物的NDA是基于FIGHT-202研究数据。这是一项2期、开放性、多中心研究，旨在评价pemigatinib在既往经治的且FGF/FGFR状态已明确的局部晚期或转移性胆管癌成人（年龄≥18岁）患者中的安全性和疗效。在今年10月召开的2019年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）上，Incyte公布了pemigatinib治疗复发晚期胆管癌患者的2期临床试验结果：在既往经治的局部晚期或转移性胆管癌伴FGFR2基因融合或重排的患者中，pemigatinib单药治疗后的总体缓解率（ORR）为36%（主要终点），疾病控制率（DCR）达82%，中位缓解持续时间（DOR）达7.5个月，中位无进展生存期（PFS）为6.9个月（次要终点），且总体耐受性良好。

胆管癌是一种发生于胆管的恶性肿瘤，根据其起源部位可以分为肝内胆管癌和肝外胆管癌。胆管癌患者通常在诊断时已处于疾病后期或晚期，但是对于晚期胆管癌，目前没有获批的全身性疗法，患者的化疗选择也非常有限，预后较差。

目前来看，Pemigatinib在治疗胆管癌的潜力备受期待。早前它获得FDA授予的突破性疗法认定，用于既往经治的晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因易位型胆管癌。突破性疗法认定旨在加快用于严重疾病治疗药物的开发和审评进程，其条件是这些药物已显示出鼓舞人心的早期临床效果，且疗效可能相较现有药物具实质性改善。此外，FDA还授予pemigatinib孤儿药资格，用于治疗胆管癌。孤儿药资格一般是授予计划用于安全有效地治疗、诊断或预防影响20万人以下的罕见疾病的研究化合物。再加上此次的优先审评资格，三项特殊通道资格的加持，意味着pemigatinib有可能为胆管癌治疗带来重大进展。

除了FIGHT-202试验，评价pemigatinib在多种FGFR驱动的恶性肿瘤中的安全性和疗效的多项研究正在进行中，包括：

• FIGHT-201研究，评价了pemigatinib在转移性或手术不可切除（包括FGFR3基因突变或融合/重排阳性）的膀胱癌患者中的疗效。
• FIGHT-203研究针对FGFR1基因融合/重排的髓系/淋巴系血液肿瘤患者。
• FIGHT-207研究针对既往经治的FGFR基因突变或融合/重排的局部晚期/转移性或不可手术切除的恶性实体瘤患者。
• FIGHT-205是一项2期研究，旨在评价pemigatinib与派姆单抗联合治疗和pemigatinib单药治疗在既往未经治疗且不适合接受顺铂治疗的FGFR3基因突变或融合/重排的转移性或不可切除的膀胱癌患者中的疗效。
• FIGHT-302是一项近期启动的3期研究，旨在评价pemigatinib作为一线治疗在FGFR2基因融合/重排胆管癌患者中的疗效。

在中国，信达生物于2018年12月与Incyte就三款在研药物达成战略合作，pemigatinib正是其中之一。根据协议条款，信达生物获得了在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区对3个候选药物在血液病和肿瘤治疗领域进行开发和商业化的权利。目前，这3款在研药物在中国已全部获批临床。

来源：医药观澜

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