疫情之下 | 百拓众创导师专访——疫情之下国家各类审评审批政策解析与思考

面对严峻疫情，国家推出各类审评审批政策，与身处生物医药行业的我们息息相关。对于应急申报抗新冠肺炎用药而完善的“特别审批”程序的作用机制是什么？特别审批、特殊审批、优先审评审批等政策有什么区别？疫情紧迫，如何更好地利用特别审批途径，加速临床，使得产品尽早上市？“B村”百拓众创特邀沈阳药科大学亦弘商学院副院长韩鹏老师，聚焦疫情之下各项政策，为大家展开专题分享。

本期主题

疫情之下国家各类审批审批政策解析与思考

韩鹏 沈阳药科大学亦弘商学院副院长
北京大学医学部药物化学专业理学硕士学位，主要从事药品监督管理等研究工作，参与多项国家局药品注册相关的法规制定和研究，如药用辅料和药包材备案管理制度、ICH在中国实施路径和仿制药质量影响因素及橙皮书制度等。

1对于应急申报抗新冠肺炎用药，国家局已完善“特别审批”程序，这些特别审批程序如何加快药品上市？具体有哪些法规可遵循？

此次新冠肺炎疫情发生以来，国家药监局紧急开辟了药品医疗器械的应急审批绿色通道。

① 制定药品和医疗器械应急审批工作方案，建立了有关应急审批工作机制，组建了以院士为核心应急审批特别专家组（来自药学、药理、毒理、临床各方面国内知名的专家），确定了统一指挥、早期介入、随到随审、科学审批的工作原则，科学有序开展工作。

② 加快审评审批，在尊重科学的基础上创新审批方法，对成熟度比较高、前期工作基础比较扎实的药品，开展了并联审评、检查检验、快速审批。

③ 及时服务企业，扩大产能，药监部门加强对企业的指导，对疫情防控相关药械生产企业开展“一对一”服务，提供全程咨询、技术支持和政策指导。对疫情防控所需药品，各省级药监部门指导企业合理安排生产，充分释放产能，全力支持临床供应。为降低企业负担，对进入医疗器械应急审批程序且与新冠肺炎相关的防控产品，以及进入药品特别审批程序且与治疗和预防新冠肺炎有关的药品，均免征注册费用。

通过这些及时有效的措施，推动产品尽早上市用于防疫需要。

当前国家药监局已应急审批了瑞德西韦、法匹拉韦等5个新药用于新冠肺炎防治的临床试验；同时，应急批准了10家企业的核酸诊断试剂或抗体检测试剂，进一步满足了一线的快速检测需求。

2为进一步鼓励药品创新研发、加快临床急需药品的研发上市，我国特别审批、特殊审批制度后，又建立实施了药品优先审评审批制度。特别审批、特殊审批、优先审评审批有什么区别？通过情况分类、品种情况、审评时限等，对比国外药品优先审评审批制度，对我国现有的优先审评审批制度有哪些分析和思考？

特别审批，是在突发公共卫生事件应急所需的药品审评审批。如2005年11月，经历SARS疫情洗礼之后，国家药监局发布的《药品特别审批程序》（局令第21号）中制定了统一指挥、早期介入、随到随审、快速审批的总体原则，目的是加快应急所需药品的上市。

特殊审批，是根据《药品注册管理办法》（2007年）第四十五条：对治疗艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等疾病且具有明显临床治疗优势的新药实行特殊审批。主要针对创制的新药及治疗疑难危重疾病的新药。并在《新药注册特殊审批管理规定》（2009年）中规定：对实行特殊审批的品种给予加快审批、多途径补充资料、多渠道沟通交流等“特殊待遇”。

优先审评审批，是在两办《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（2017年10月）精神下，根据《药品管理法》（2019）中第九十六条规定：国家鼓励短缺药品的研制和生产，对临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的新药予以优先审评审批。在《药品注册管理办法（2019征求意见稿）》中也提出：药品上市注册申请时，具有明显临床价值的药品，可申请进入优先审评审批程序；对纳入优先审评审批程序的药品上市注册申请，给予以下政策支持：

（1）药品上市注册审评时限120个工作日；

（2）临床急需的境外已上市的罕见病药品审评时限60个工作日；

（3）需要检查检验的，优先安排检查检验；

（4）按要求滚动提交资料。

优先审评制度的目的是鼓励创新，加快具有临床价值和临床亟需药品的研发上市，满足人民群众临床用药需求。药审部门定期发布优先审评目录。

在国外，美欧日等发达地区具有优先审评制度，最具借鉴意义的是美国。FDA有4条加快新药上市的特别审批通道：

（1）快速通道（Fast Track）：主要针对那些有潜力治疗严重和危及生命疾病的新药研发和审批，是在药品研发过程中申办者和FDA的共同协作过程。由制药企业主动申请（可以在药物研发的任何阶段），FDA在收到申请后 60天内给出答复。对进入快速通道的药物， FDA将进行早期介入，就哪些试验该做哪些试验可以不做等内容提出指导意见，以达到让该产品在研发过程中少走弯路，加快整个研发过程的效果。另外，药企还可分阶段递交申报资料，而不需要一次性递交全部材料才进行审评。有动物实验的数据证实就可申请。加快研发速度，不担保优先审评。

（2）突破性治疗药物（Breakthrough Therapy Designation）：用于严重或致死性疾病或有证据显示在某一重要临床终点上明显优于现有药物。“突破性治疗药物”资格申请可以与 IND一同提交，或在 IND提交后任何阶段， FDA在收到申请 60天内给予答复。相当于“快速通道”升级版，都是为了加速严重或致死性疾病药物的研发与审批；而不同点在于取得认定所需要提供的证据：要求有人体试验的数据来证明能够显著改善临床的指标（快速通道只要动物实验的结果能证明这个药有效，或理论上推算这个药成功之后能够治疗这个严重性疾病）。条件更严格，要证实可能在重要临床终点上相对现有治疗方案有实质性改善。

（3）加速批准（Accelerated Approval）：允许在确切的治疗效益证据未全部收集到之前批准新药上市。主要针对治疗严重危及生命疾病的药品，该类新药的批准一般附有条件。适用于申请NDA或BLA阶段。允许临床试验使用替代终点代替临床终点，先批准后验证，如果上市后验证了临床疗效，则 FDA维持原先的批准。如果验证试验未能证实该药物可使临床获益，或其他证据表明该药物正常情况下使用不安全或无效，FDA都会撤销该药物加速批准的资格。

（4）优先审评（Priority Review）：针对能够在治疗、诊断或预防疾病上比已上市药品有显著改进的药品上市申请。1992年开始实施。不仅针对严重疾病，也适用于普通疾病，能否进入优先审评的关键在于是否有优于现有治疗手段的潜力。优先审评只针对审评阶段，审评时间优先安排—6个月（一般审评11个月），不改变科学/医学审评标准，也不加速临床试验进程。

对比来看，中国药品注册管理体系正在逐步与国际接轨，中国审评机制的全面改革已经取得初步成效，确立了以满足临床需求为导向的鼓励政策，优先审评审批制度也正在逐步完善，这将积极引导企业以正确的研发理念作为创新药研发的基石。

3与病毒和疫情的赛跑，开发出有效药物，时间至关重要，中小微企业应如何更好地利用特别审批途径，加速临床，使得产品尽早上市？

对于突发公共卫生事件应急所需防治药品，根据《药品特别审批程序》（局令第21号）的相关规定，申请人应当按照药品注册管理的有关规定和要求，向药监部门提出注册申请（可以电子申报方式），并提交相关技术资料。在提交注册申请前，可以先行提出药物可行性评价申请，并提交综述资料及相关说明。药监部门仅对申报药物立项的科学性和可行性进行评议，并在24小时内予以答复。但该答复不作为审批意见，对注册申请审批结果不具有法律约束力。药监部门组织特别专家组进行评估和审核，并在24小时内做出是否受理的决定，同时通知申请人。注册申请受理后，药监部门在24小时内组织对注册申报资料进行技术审评，同时通知申请人所在地省、自治区、直辖市药监部门对药物研制情况及条件进行现场核查，并组织对试制样品进行抽样、检验，并应在5日内将现场核查情况及相关意见上报国家局。

对特别审批来说，主要是加快审批，将有潜力的应急所需防治药品尽快推到临床或上市。

从审评方面来说，并不会放松标准和要求。

对于中小微企业而言，

首先，是自身的研究或产品应是应急所需防治密切相关；

其次，还应有扎实的研究基础，利用这种“早期介入、随到随审、快速审批”的原则，加速临床或上市；

第三，可以充分利用该工作机制及时快速地与审评专家进行沟通交流，以利用后续开发的快速推进。

总体而言，检测试剂类产品更容易通过此通道快速上市，而对药品而言并不容易。

关于亦弘商学院

亦弘商学院为沈阳药科大学二级学院，成立于2014年3月，实行以理事会管理体制下院长负责制的新型学院管理机制。学院实行以课程为导向的全员教师聘任制，整合教育、研究资源，邀请国内外最具实力的一流学者、业内专家开展教学与研究，形成强大的师资教研队伍。开展精英学位教育、高层经理培训课程、定制教育、网络教育等教育项目。作为我国唯一一所面向在职人员的医药商学院，在药物研发管理、临床研究管理、注册管理及制造管理等多领域，努力为行业培养兼具全球视野和本土实践、具有社会责任感和担当的中高端管理人才。

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