B村全席丨基石药业普拉替尼拟纳入CDE突破性治疗品种

好消息！据中国国家药监局药品审评中心(CDE)最新公示，B村客官基石药业的RET抑制剂BLU-667胶囊(普拉替尼，pralsetinib)拟纳入突破性治疗品种。此次拟纳入突破性疗法适应症为转染重排(RET)突变阳性的晚期或转移性甲状腺髓样癌(MTC)患者的系统性治疗。作为RET抑制剂家族的一员大将，普拉替尼在2020年可谓是成果颇多。下面就跟着小二的步伐一起来回顾一下，2020年普拉替尼的斩获的丰硕成果吧。

图片来源：CDE

据了解，普拉替尼是由基石药业战略合作伙伴Blueprint Medicines Corporation开发的一款口服(每日一次)、强效和高选择性靶向致癌性RET变异(包括可预见的耐药突变)的在研药物。基石药业于2018年6月获得了该产品在大中华区的独家开发和商业化授权。

RET基因是个原癌基因，当RET基因出现点突变或基因重排时，会引起大量下游信号通路的激活，便会驱动肿瘤的发生。因此，RET激活融合和突变是许多癌症类型的关键致病驱动因素。目前，RET抑制剂大致分为两类：高选择性RET抑制剂和非高选择性RET抑制剂。高选择性RET抑制剂只抑制RET蛋白信号，更精准且毒副作用更小，普拉替尼就属于这一类。

此前，一项代号为ARROW的关键I/II期研究评估了普拉替尼对RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)、甲状腺癌以及其它携带RET变异的晚期实体瘤患者疗效。在87例既往接受过含铂化疗的患者中，普拉替尼治疗组患者的客观缓释率（ORR）为57%，完全缓解率（CR）为5.7%。在27例不适合接受含铂化疗的初治患者中，客观缓释率（ORR）为70%，完全缓解率（CR）为11%。

基于以上临床试验数据，FDA于今年9月批准普拉替尼用于治疗RET融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者，随后不久，中国国家药品监督管理局(NMPA)也受理了普拉替尼的上市申请并纳入优先审评。这意味着普拉替尼离中国患者并不遥远，纳入优先审评也就离国内上市不远了。

12月1日，普拉替尼还获得FDA批准用于需要全身治疗的12岁以上儿童及成人晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌，以及需要全身治疗且放射性碘难治的12岁及以上儿童及成人晚期或转移性RET融合阳性MTC。

回看2020年基石药业普拉替尼这一系列的“突破”成绩，小二不由得感叹一声：普拉替尼正值当打之年。各位客官都知道，越是驱动作用强的突变，使用免疫治疗的疗效越差。或许对于这些强驱动作用的突变，靶向治疗才是更好的出路，如此想来，普拉替尼的未来光明一片呀~

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