B村全席 | 国内首家碱基编辑技术企业新芽基因完成数千万元首轮融资
近日，B村新晋客官新芽基因宣布完成数千万人民币的首轮融资。本轮融资由专注于医疗新技术投资的丹麓资本独家投资，融资目的在于将公司联合创始人、西湖大学生命科学学院研究员常兴博士的碱基编辑技术成果进行转化。新芽基因是国内首家致力于利用碱基编辑（base editing）技术进行全身性给药的基因治疗药物研发公司，在本轮融资完成后将快速推进公司的专有技术“TAM BE”碱基编辑器的产业化应用，并实现首个产品在中美两地的临床申请。
碱基编辑技术是新一代的基因编辑技术，能真正实现对基因的精确修复，并能显著提升基因编辑技术的安全性和有效性。据了解，新芽基因的联合创始人是西湖大学生命科学学院研究员常兴博士，也是中国最早进行碱基编辑技术应用研究的先驱之一。常兴博士于2016年在《Nature Methods》首次发表其专利技术——TAM碱基编辑工具的论文；于2018年在《Molecular Cell》发表论文，首次展现TAM BE在调控RNA可变拼接的独特应用，并在遗传性基因疾病上证明其治疗可行性。
目前新芽基因正在利用TAM BE技术进行基因编辑药物的开发，主要针对尚未有效治疗手段的基因相关疾病，其中在研产品管线的首个适应症为杜氏肌营养不良症（DMD）。DMD是一种罕见的、致命神经肌肉遗传病，影响人群为男孩。每4000个新生男婴中就有一个患有DMD。DMD病因是由于X染色体上的抗肌萎缩基因Dmd基因突变，导致抗肌萎缩蛋白无法正常合成。目前主要以激素治疗为主，尚未有效治疗药物。加速审批和在研药物包括ASO外显子跳跃药物和基因替代疗法，但目前临床疗效极其有限。碱基编辑药物则可以通过对基因进行原位精准修复，实现外显子跳跃，具有永久性治疗的潜力。
对于本轮融资，新芽基因董事长兼CEO何春艳博士说：“非常感谢丹麓资本对新芽基因的认可。碱基编辑技术将给制药领域带来颠覆性创新，该技术能真正实现对基因的精确修复，是一项突破性的创新。尽管目前该技术应用于临床还有一些技术难点需要克服，但是在可预见的未来，这些瓶颈将被克服。我们非常期待碱基编辑技术造福全球患者的那一天。”
丹麓资本董事总经理李洁说：“碱基编辑是CRISPR基因编辑技术的升级版，利用该技术诱导RNA可变拼接拥有非常巨大且清晰的临床应用前景。我们非常欣喜的看到以常兴教授为代表的中国科学家在该领域的研究走在了世界前列，同时新芽基因有非常优秀的商业化团队来运作该项目的商业化落地，我们期待新芽基因的产品早日造福患者。”