今日，B村客官纽福斯自主研发的眼科基因疗法NR082（NFS-01项目）的临床试验申请获NMPA受理。据了解，该药物已于2020年获美国FDA孤儿药资格，用于治疗ND4突变引起的Leber’s遗传性视神经性病变（Leber’s Hereditary Optic Neuropathy，LHON）。这也是首个中国自主开发的体内基因治疗产品获得美国FDA孤儿药认证。
落户B村的纽福斯生物成立于2016年，是中国首家专注于眼科基因治疗药物研发的生物技术公司，致力于基因治疗眼遗传疾病的研究和药物研发。借助于成熟的AAV眼科基因治疗技术平台和创始团队数十年对眼科领域的深入理解，纽福斯建立了丰富的产品管线，包含针对遗传性视神经萎缩、视神经损伤疾病、血管性视网膜病变等多种眼科疾病的10余个在研项目，从眼科罕见病逐步扩展到眼科常见病。
早在2018年，纽福斯生物完成天使轮融资，由华大旗下奇迹之光领投，薄荷天使基金和北极光创投跟投。2020年4月，该公司完成1.3亿元人民币A轮融资，由红杉资本中国基金、复星资本领投和北极光创投跟投。
据了解，LHON是一种由线粒体基因突变所引起的母系遗传性视神经退行性病变，目前全球患者约60万人，其中中国约10万人。LHON是致盲性疾病之一，约70％-90％的LHON是由ND4基因突变引的。从临床数据来看，男性患者居多，常于15～35岁发病，临床主要表现为双眼同时或先后急性或亚急性无痛性视力减退，同时可伴有中心视野缺失及色觉障碍。NR082是纽福斯开发的第一个候选药物，使用重组腺相关病毒血清型2递送经过生物工程改造的ND4基因（rAAV2-ND4），通过单次玻璃体内注射，基因在细胞内表达，有效补充由于内源ND4基因突变所引起的功能缺失。通过这种基因治疗手段，线粒体呼吸链的电子传递功能得到了维持，ATP合成的增加恢复了线粒体的正常功能,继而提高神经节细胞的感官功能，改善LHON患者视力。
2011年，由纽福斯创始人李斌教授发起的全球首例LHON基因治疗临床试验研究，参与试验的9例ND4位点突变LHON患者中，有7例者的视力得到明显改善，最佳视力恢复到0.8，9名患者平均最佳矫正视力提高0.39logMAR(即接近字母表四行的提高)。8名患者完成了近8年的长期随访，无严重不良反应事件。