B村资讯丨填补国内急性髓系白血病治疗空白！基石药业同类首创靶向药上市获受理

今日，B村客官基石药业宣布，中国国家药品监督管理局已受理艾伏尼布的新药上市申请（NDA），用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者，并拟纳入优先审评。值得关注的是，艾伏尼布也是目前唯一一款获得美国FDA批准的针对携带IDH1易感突变的AML患者的靶向疗法。

急性髓系白血病（AML）是成人白血病常见的类型，中国预计每年新发病例超过三万例。AML通常进展迅速，且大多数患者最终会对治疗产生耐药或复发，发展为复发性或难治性急性骨髓性白血病（R/R AML）。R/R AML的预后较差，五年生存率约为27%。其中大约6～10%的AML患者携带IDH1突变，体细胞IDH1突变会导致肿瘤代谢物2-HG的积累，损害造血干细胞向成熟干细胞的分化，促进肿瘤发生。伴随着人口老龄化，中国AML发病率呈逐年上升趋势。

艾伏尼布（ivosidenib）是中国首个在急性髓系白血病患者中疗效明确且安全性良好的IDH1抑制剂，可通过阻断IDH1突变体酶的活性，促进AML细胞的分化，从而发挥抗肿瘤效应。据悉，艾伏尼布上市后将填补该领域靶向治疗空白。值得一提的是，除了治疗急性髓系白血病外，艾伏尼布用于治疗IDH1突变的胆管癌也被FDA纳入优先审评，审评时间从10个月缩短到6个月。（相关阅读：B村资讯丨基石药业艾伏尼布获美国FDA优先审评用于治疗胆管癌）

2018年，艾伏尼布作为单药治疗获美国FDA批准，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者。同年，基石药业与Agios达成在大中华区开发及商业化艾伏尼布的独家协议。2020年，艾伏尼布被国家药品审评中心纳入“临床急需境外新药名单（第三批）”，获得快速通道审评审批资格。同时作为全球同类首创的强效、高选择性口服IDH1抑制剂，艾伏尼布以其明确的临床优势，入选了2020版《CSCO恶性血液病诊疗指南》。

基石药业在获得艾伏尼布中国的商业化授权后展开了注册研究CS3010-101，旨在评估艾伏尼布口服治疗携带易感IDH1突变的中国成人R/R AML患者的药代动力学特征、药效动力学特征、安全性和临床疗效。如今，基石药业宣布了该项研究的最新结果，艾伏尼布对于中国R/R AML患者疗效明确、安全性可控，与全球研究人群中的疗效和安全性数据基本一致。基石药业计划在近期召开的国际学术会议上公布该注册研究的具体数据。

CS3010-101研究主要研究者、中国医学科学院血液病医院王建祥教授表示：“在AML治疗领域，我们正面临急迫的临床治疗需求，尤其是对于IDH1易感突变的R/R AML患者，目前国内尚无靶向治疗药物上市。祝贺艾伏尼布在中国R/R AML患者中的注册研究取得成功，期待其在中国早日获批上市，为急性髓系白血病患者带来新希望。”

基石药业首席医学官杨建新博士表示：“我们高兴地看到艾伏尼布治疗中国R/R AML患者安全有效。艾伏尼布是基石药业继普吉华^®、泰吉华^®和舒格利单抗后第四个递交新药上市申请的创新药，同时此次NDA的递交也是基石药业递交的第七项新药上市/扩展适应症申请。我们会与NMPA密切协作，期待尽快把这款创新药带给中国患者。”

如今，B村即将迎来新药上市的爆发期。在新药研发领域，园区企业累计批准生产上市新药达18件，其中5款药物已相继进入国家医保目录，此外累计获得临床试验批件293张，包括213张1类新药临床批件。小二期待着基石药业的艾伏尼布早日成为B村上市新药中的一员，也期待更多的患者早日得以治愈。

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