B村临床丨信达药业与驯鹿医疗共同开发的CAR-T疗法获美国FDA授予“孤儿药”认定

2月14日，信达生物与驯鹿医疗联合开发的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）嵌合抗原受体自体T细胞（CAR-T）的创新候选产品IBI326，获得美国FDA授予“孤儿药”指定，主要用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）。

IBI326是一款以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。基于严格的筛选，通过全面的体内外功能评价，IBI326 CAR-T候选产品具有强有力和快速的疗效，并有突出的持久性。

FDA孤儿药资格的认定可帮助加速药品在美国的临床开发和注册进度。IBI326将有资格享受若干优惠政策，包括FDA对临床研究指导支持、特殊费用减免，以及批准上市后产品在美国的七年市场独占权等。值得关注的是，2021年2月，IBI326用于R/R MM的疗法已被中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入“突破性治疗药物”品种。2022年2月，IBI326获美国食品药品监督管理局“孤儿药”认定，用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤。

信达生物高级副总裁周辉博士表示：“FDA对IBI326的孤儿药认证是我们致力于开发有效性更优和存续性更强的BCMA靶向 CAR-T的一个里程碑，凸显了将这一治疗选择带给多发性骨髓瘤患者的重要性，也激励我们进一步加快IBI326的临床开发和注册上市。希望这款候选产品早日上市，给多发性骨髓瘤的患者带去希望。”

随着中国本土医药创新力量的崛起，BioBAY企业近年来的“出海”趋势日益明显，获得FDA孤儿药认定、突破疗法认定、快速通道认定等资格认定也是体现出全球化创新实力。历经15年发展的BioBAY经历了从小分子、到抗体、到细胞治疗、到基因治疗、到核酸药物治疗手段的变化，见证了中国医药产业由大变强。目前BioBAY园内企业累计已获得临床试验批件352张，批准生产上市药品21件，其中9款创新药已相继进入国家医保目录，以更优惠的价格造福患者。小二期待更多具有创新性的企业能够加入BioBAY，共同推动中国医药产业高质量发展。

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