两周前，信达生物的PD-1单抗ODAC会议审议结果引发国内医药业界对创新药出海的广泛关注。今日，FDA正式批准传奇生物与强生旗下杨森公司（Janssen）合作开发的BCMA CAR-T产品西达基奥仑赛（cilta-cel）上市，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者（MM）。这是首款获得FDA批准的国产CAR-T细胞疗法，也是FDA批准的第二款靶向BCMA的CAR-T疗法。
如果说license in是拉动中国创新药行业发展的硬通货，那么license out便是中国创新药企业成功“出海”、走向国际化的敲门砖。2019年11月，BioBAY园内企业百济神州BTK抑制剂泽布替尼在美国获批上市，成为中国首个出海的创新药，也拉开了中国创新药国际化的序幕。而此次传奇生物CAR-T产品的获批上市不仅代表着中国细胞治疗行业的飞速突破，也是中国原研的全球重磅创新药物/疗法在美国FDA的首次获批，标志着中国创新药研发水平进入新的高度与发展阶段。此前，信达生物的PD-1抗体的出海，代表的是一批Fast Follow产品以中国临床数据申报美国上市。面临美国已有多个同类产品获批上市，FDA收紧审批提出了更高的要求，专家委员会以14:1的投票结果要求补充临床试验。此举为中国创新药踏入国际创新核心市场所需要各项条件做成了非常有意义的里程碑式的探索。
差异化分子设计和适应症选择的国产创新药，则可能率先在美国获批上市。其中，临床差异化如君实生物PD-1抗体治疗一线鼻咽癌，并采用国际多中心临床，还获得了FDA的突破疗法认证，4月将迎来是否获批的确认。差异化分子设计如传奇生物二价纳米抗体的BCMA CAR-T获得优秀的临床数据，并处于第一梯队，与强生合作最终在美国先于国内获批；天境生物CD47抗体则通过反向筛选解决了血液毒性问题，达到了更好的临床安全性，在吉利德三期临床因SUSAR暂停新患者入组的情况下，天境生物CD47抗体可能后来居上，与艾伯维一同将其推到欧美市场。不论是Fast Follow质量与速度的稳步提升，还是差异化分子设计和临床探索的普遍化，国产创新药的竞争力正在快速增强，满足欧美标准的同时也为全球患者临床获益贡献了中国创新力量。创新药的出海，对于所有中国药企都是一个全新的课题，而本土创新药扬帆出海，正在此时。作为中国本土医药创新力量的聚集地之一，BioBAY园内企业近年来的“出海”趋势日益明显。其中，信达生物、百济神州、基石药业等企业先后与礼来、诺华、辉瑞等跨国药企达成license out合作，将本土创新药授权海外。这无疑是国内药企快速走向全球化的有效策略，既对抗了创新药“内卷”、突破国内市场盈利天花板，又能开辟海外市场，顺应了加速全球化的趋势。除了license out外，BioBAY园内还有亘喜生物、圣诺医药、纽福斯等一批企业通过获得FDA孤儿药认定、突破疗法认定、快速通道认定等资格认定的方式体现出本土创新药企的全球化创新实力，涵盖小分子、抗体、细胞治疗、基因治疗和核酸药物等多种治疗手段。