B村资讯丨纽福斯承担科技部十四五国家重点研发计划“生育健康及妇女儿童健康保障”专项项目课题

近日，科技部公布十四五国家重点研发计划“生育健康及妇女儿童健康保障”专项项目，BioBAY园内企业纽福斯作为子课题承担单位，其申报的“线粒体功能障碍导致出生缺陷的基因治疗临床前研究和产品研发”项目获批立项。纽福斯创始人、董事长李斌教授任子课题组组长。这也是纽福斯首次承担科技部国家重点研发计划专项项目课题。

BioBAY园内企业纽福斯是中国首家专注于眼科基因治疗药物的研发公司。2021年，纽福斯完成了4亿元B轮融资和近4亿元的C轮融资，用于推进核心眼科产品的国际化进程。屡屡获得资本青睐的纽福斯，在成熟的腺相关病毒（AAV）基因治疗技术平台和对眼科领域有数十年深入理解的创始团队的引领下建立了丰富的产品管线，包含针对遗传性视神经萎缩、视神经损伤疾病、血管性视网膜病变等多种眼科疾病的10余个在研项目，从眼科罕见病逐步扩展到眼科常见病。（相关阅读：B村指数丨近4亿元！纽福斯完成C轮融资推进眼科产品国际化进程）

核心产品NR082是一款眼科体内基因治疗产品，用于治疗ND4-LHON。此前，早在2020年9月已被美国FDA授予孤儿药称号；于2021年3月获得中国NMPA临床试验申请的默示许可，成为中国首个获得临床试验许可的眼科体内基因治疗药物，并在同年6月启动临床试验。（相关阅读：B村临床丨纽福斯NR082：首个获FDA授予IND许可的中国眼科AAV体内基因治疗药物）

此次获批项目是临床导向型研发工作，纽福斯将在李斌教授的带领下负责“遗传性线粒体疾病基因治疗的产品开发”这一课题，开发OPA1和ND4突变导致的遗传性视神经病变的基因治疗产品，研发基因治疗的GMP级关键工艺的生产技术，建立质量控制体系，开展药理毒理研究，并进行注册性临床试验。

线粒体功能障碍导致的出生缺陷是由线粒体基因（mtDNA）或核基因突变引发的一组重要疾病，危害严重、致病机制复杂，有效治疗手段匮乏，仅能通过补充氧化磷酸化辅助因子、添加呼吸链所需辅酶等常规临床手段减轻患者症状。本项目实施将有利于突破出生缺陷的基因治疗瓶颈问题。

纽福斯会积极完成课题承担单位的工作，并与浙江大学、北京大学第一医院、山东大学、安徽医科大学等单位的优势团队合作，共同完成项目实施工作。借助“儿童健康与疾病”国家临床医学研究中心、分子生物学国家重点实验室、教育部生殖遗传重点实验室等支撑平台，进一步通过科学理论和核心技术的原创性突破，诠释线粒体功能障碍导致的出生缺陷的致病机制，促进安全、有效、低成本的国产化基因治疗新技术的研发和临床应用，为我国出生缺陷防控提供新的理论基础和技术支撑。

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