基石药业：全球首个！拓舒沃®（艾伏尼布片）联合疗法获FDA批准上市

6月2日，BioBAY园内企业基石药业宣布，其同类首创药物拓舒沃^®（艾伏尼布片）获美国FDA批准一项新适应症，其联合阿扎胞苷用于治疗75岁及以上初治的IDH1突变急性髓系白血病（AML）患者或因其它合并症而无法接受强化诱导化疗的初治的IDH1突变AML成人患者。值得一提的是，拓舒沃^®是目前全球首个获批联合阿扎胞苷用于一线治疗初治的IDH1突变AML患者的癌症代谢靶向疗法。

拓舒沃^®是一款同类首创、针对IDH1基因突变的强效口服靶抑制剂。2022年2月，中国国家药品监督管理局(NMPA)批准拓舒沃^®的新药上市申请，用于治疗携带易感异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)。（相关阅读：B村资讯丨基石药业一年内四款新药上市！国内首个IDH1抑制剂拓舒沃®获批）

据了解，此次拓舒沃^®的补充新药上市申请（sNDA）获批是基于AGILE研究的结果， AGILE研究是目前唯一专为无法使用强化化疗的新诊断的IDH1突变AML患者设计的3期临床试验。研究数据显示，与阿扎胞苷联合安慰剂相比，拓舒沃^®联合阿扎胞苷疗法的无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）获得统计学意义的改善，中位OS改善了约3倍（24个月 vs 7.9个月），为该类患者的一线治疗带来突破性进展。AGILE研究结果已在2021年美国血液学会（ASH）年会上公布，并于2022年4月发表在顶级期刊《新英格兰医学杂志》上。

目前，基石药业计划在中国递交拓舒沃^®用于一线治疗初治IDH1突变AML患者的补充新药上市申请。此外，拓舒沃^®也有两项适应症的上市许可申请在欧洲递交。另有多项临床研究正在全球范围内开展中，包括用于治疗携带IDH1易感突变的复发难治性骨髓增生异常综合征的成人患者（MDS）、晚期胶质瘤等。

值得一提的是，今年年初，拓舒沃^®获准在中国海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区特定医疗机构博鳌超级医院应用于临床急需，用于既往接受过治疗的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者的治疗，成为了基石药业在博鳌成功落地的第三款药物。3月，拓舒沃^®已在博鳌超级医院开具首张处方，顺利完成首例患者用药。基石药业正在与业界伙伴共同努力，通过多种方式不断提高拓舒沃^®的可及性和可支付性。

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