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研发动态丨科越医药：在研双功能抗体融合蛋白获FDA孤儿药认定
The following article is from KiraPharma科越医药 Author 科越医药
中国时间7月28日晚，BioBAY园内企业科越医药宣布，美国食品和药品管理局（FDA）已批准KP104孤儿药认定，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。
科越医药于2017年入驻BioBAY，是一家处于临床研发阶段的全球化生物技术公司，也是补体靶向疗法治疗免疫介导疾病领域的先驱。公司凭借自己的LOGIC药物发现平台，以克服补体药物开发过程中的各种挑战，致力于推进首创疗法 （FIC）及同类最佳疗法 （BIC），公司已经开发出针对补体靶点的9种创新管线。
KP104 是一款具有独特作用机制的全球首创的双功能补体类生物药, 能够选择性同时抑制旁路和终端补体途径，通过调节对疾病发展至关重要的补体活化级联中的两个单独的限速步骤，为抑制补体提供一种强有力且可能更加有选择性的精准治疗方法。KP104还设计有延长的半衰期和效力，以及皮下注射的给药方式，从而让患者有可能在家中实现自我给药。是一种具有独特作用机制的全球首创双功能补体生物药。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的、危及生命的血液性疾病，由补体系统的过度活动引起。补体系统是一组复杂的蛋白质通路群，是先天性免疫的关键组成部分。这一系统内的异常活动可能是导致自身免疫性和炎症性疾病的诱因。
目前，KP104已完成1期临床首次人体（FIH）研究，并即将开始多个适应症的2期临床试验，包括IgA肾病（IgAN）、C3肾小球病（C3G）、继发于系统性红斑狼疮（SLE-TMA）的血栓性微血管病和PNH，试验将在全球范围内进行，包括美国、中国、澳大利亚和韩国。
科越医药首席执行官、医学博士Frederick Beddingfield表示：“获得孤儿药认定是科越的一个关键里程碑，证实了KP104差异化潜力，能够为PNH患者提供安全有效的治疗。作为一种靶向旁路途径和终端途径的双功能补体疗法，KP104具有潜力可治疗单靶点疗法不足以治疗的补体介导的疾病。随着我们多个适应症的2期临床试验的推进，我们期待对KP104对一系列补体介导疾病的有未被满足临床需求的患者进行临床评估。”