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行业洞见 | 基于动物法则的药物注册如何做？CDE发布指导原则
为了科学开展该类药物的有效性评价和正确应用动物法则，推动该类药物上市，CDE起草了该《指导原则》，向社会各界征求意见。征求意见时限为自发布之日起1个月。以下节选文中部分要点内容与读者分享。
*点击文末“阅读原文”可查看征求意见稿全文。
主要内容
当开发用于治疗或预防由化学、生物、放射、核物质引起的严重威胁人体生命健康的疾病的特殊药物时，如果开展人体有效性试验不符合伦理或现场试验不可行，药品监管机构基于充分的和良好对照的动物有效性试验数据及其他支持性数据，确定该药物很可能带来临床获益时，可批准其上市，这种途径称为基于动物法则的药物注册。
基于动物法则注册药物由于无法开展人体有效性试验，应在充分评估其预期临床用途与价值的背景下开展研究，需要依据动物试验结果预测人体有效性，并通过桥接动物和人体药代动力学（PK）与药效学（PD）数据外推预期人体有效剂量。本指导原则就动物模型、充分的和良好对照的动物有效性试验以及外推人体有效剂量等需要重点关注的问题进行阐述。
《指导原则》表示，基于动物法则评价药物有效性，需满足以下所有基本条件：
1）致病因子的致病机制及受试药物治疗或预防的作用机制应明确；
2）一般应在至少两种动物种属中开展有效性试验，能够从动物反应外推到人体。如果仅使用一种动物种属，则该动物模型必须充分验证并能够很好预测人体反应；
3）动物有效性试验的终点指标应与人体临床获益明确相关，通常是增加生存率或降低死亡率，不能仅考察替代终点；
4）动物药效学和药代动力学试验数据，或文献资料（可能包含部分能够获得的人体数据），应足够支持人体有效剂量的选择。