上市企业丨圣诺医药：成功研发肽对接载体，优化siRNA药物递送平台

近日，BioBAY园内上市企业圣诺医药宣布，已成功研发肽对接载体(PDoV™)，进一步优化公司siRNA药物递送的多肽GalNAc平台。相较于单独使用GalNAc平台，PDoV-GalNAc平台在体内和体外的早期治疗中展现出更强的RNAi疗法活性。圣诺医药正在基于该递送平台研发多款候选产品。

GalNAc递送平台利用了PDoV设计中所选定的小肽之优势，该类小肽不但具有活跃的内涵体逃逸性，且为双siRNA抑制剂偶联提供了两个结合位点。
在细胞培养和动物模型中，得益于PDoV所具备的快速内涵体逃逸的特性，相较单独使用GalNAc平台，PDoV-GalNAc平台可更快地实现对于靶向基因的敲低。在上述研究的第一周PDoV-GalNAc平台已实现靶向基因的最大敲低，而单独使用GalNAc平台则需要到第三周方可达成。
PDoV-GalNAc递送技术可以有效地适用于具有不同siRNA的双靶向siRNA疗法，同时亦能针对同一mRNA的两个区域或（两个药物靶点中）不同mRNA。双靶点PDoV-GalNAc siRNA设计已证明，相比起单一的siRNA设计，其在体外将靶向基因敲低的效率高10至15倍。
目前公司正在利用该技术开发多款新型的siRNA候选药物，包括用于治疗血高甘油三酯升高靶向肝细胞表达的PCSK9基因的STP135G、靶向乙型肝炎病毒mRNA的STP145G以及用于治疗高血压靶向肝细胞表达的血管紧张素原的STP165G。
圣诺医药创始人、董事会主席、执行董事、总裁兼首席执行官陆阳博士表示：“公司对GalNAc递送平台进行了大量投资，因为与目前用于临床开发的其他递送平台相比，GalNAc递送平台包含了更为独特的设计与创新技术。随着我们利用PDoV-GalNAc和GalAhead递送平台研发的siRNA候选产品进入临床阶段，公司正在开发与肝细胞相关疾病的创新疗法。我们的GalNAc和多肽纳米粒（PNP）递送技术为解决广泛未满足的医疗需求奠定了坚实的基础。”
圣诺医药执行董事兼首席科学官David Evans博士表示：“我们的体外及体内的数据已经证实，针对通过GalNAc递送平台研发的治疗方法，我们的PDoV设计具有解决内涵体逃逸方面挑战的价值。PDoV-GalNAc递送平台不仅增强了单一siRNA疗法的优势，而且还进一步增加了双靶向siRNA候选药物的疗效。公司的科学团队将通过开发这类尖端技术以继续推进我们的创新RNAi疗法。”

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