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人物风采丨睿健医药魏君:“AI+化学诱导”助力iPSC普惠药物开发
The following article is from 动脉新医药 Author 周秋寒
2006年,日本科学家山中伸弥发明了诱导多能干细胞 (Induced pluripotent stem cells,iPSC)技术,并在2012年获得了诺贝尔生理学或医学奖。这项技术的出现,使终端分化的成体细胞可重编程为多能干细胞,且具有在体外分化为多种功能细胞类型的能力。
BioBAY园内企业睿健医药也看中了iPSC技术蕴藏的巨大机遇。自2017年成立至今,公司致力于基于iPSC的化学诱导成体细胞药物开发,旨在为目前尚无实质性治愈方案的疾病提供“普惠性”药物的开发,如帕金森病和视网膜退行性疾病等。下面为大家带来一篇《动脉新医药》对睿健医药魏君博士的专访,一起走近睿健医药。
iPSC技术联合细胞工程、生物技术等现代生物学手段,使得再生医学市场迅速增长。目前,iPSC的应用领域仍在不断扩展。
研发、转化,法规、临床于一体的产业化创始团队
睿健医药联合创始人兼CEO魏君博士介绍,诱导多能干细胞(iPSC)在具有相似分化能力的前提下突破了胚胎干细胞的伦理限制,其本质是将成体细胞经脱分化还原成类似于胚胎干细胞的种子细胞,再通过定向诱导分化形成功能成熟的成体细胞,通过这样的方式可得到几乎无限量的功能细胞用于疾病治疗。
AI+化学诱导助力iPSC药物高效研发
在iPSC临床应用领域,如何将iPSC高效转化为功能细胞,目前有两大技术限制:如何建立没有iPSC残留的转化体系?以及如何实现大批量生产工艺中细胞的精准同步分化,从而得到高度均一性细胞治疗产品?
致力iPSC普惠药物开发,
帕金森病管线即将开展IND中美双报
睿健医药运营至今3年多,快速完成了数条研发管线的布局。其中,适用于脊髓损伤、脑卒中、视神经病变的细胞药物均已完成基础研究和相关专利授权,推进速度最快的帕金森病在研项目NouvNeu001更有望快速展开IND中美双报。