会议活动 | BioBAY联合主办！“海外寻路，解锁创新药物的海外上市密码”云路演明日开启

明天（9月16日），BioBAY联合赛默飞Patheon™与赛默飞PPD和“科创中国”服务团成员单位佰傲谷举办，“敏捷出海秘籍——海外寻路，解锁创新药物的海外上市密码”云路演活动，参会者可与众位嘉宾同频沟通，一对一解答。欢迎大家积极参与！点击阅读原文，立即报名直播~

创新药研发大潮启幕

政策变革拉开创新药研发大潮。2015年44号文和2017年42号文深化药品审评审批改革、2016年78号文深化医药卫生体制改革、2017年药监局加入ICH、2019年2号开启仿制药带量采购等三医（医药、医疗、医保）政策变革在促进国内传统药企转型创新药的同时，也使得海外研发人才回国大量创立Biotech（近五年成立数千家）加入创新药研发大潮。

资本市场支持促使创新药加速转化。受益于三医政策对创新药研发的大力支持，2018年以来港股18A和A股科创板对未盈利Biotech的IPO一度以市研率（市值/研发投入）进行估值，IPO的大量发行及Biotech的友好估值又进一步促进一级市场投资Biotech形成良性循环，大额真金白银（如百济神州科创板超200亿元天量IPO创历史记录）的支持使创新药的研发速度大幅加快。

低悬之果已采摘殆尽

得益于三医政策变革和资本市场的大力支持，国内创新药获批数量自2017年以来大幅增加，2021年获批46个，已接近美国FDA批准的数量。国内创新药经过几年爆发式的增长，一方面带来靶点、适应症同质化竞争加剧，另一方面也导致2017年开启的国谈逐步深化，创新药价格平均降幅近60%，造成国内市场难以支持创新药高收益的局面。前些年为鼓励创新药而短暂的高收益支持难以复制，低悬之果已采摘殆尽。

国内外监管体系逐步趋同，叠加投资机构资本退出需求，以及国内创新药数百亿美元市场与欧美数千亿的创新药市场形成的鲜明对比。如果高风险高投入的创新药要实现其高收益，那么出海就成了必然选择。

开启波澜壮阔的出海征程

出海模式各显神通。传统药企如恒瑞海外成立子公司Luzsana，亲力亲为布局创新药为主；Biotech如信达、君实、荣昌、天境、复宏汉霖等选择license out海外权益享受销售分成当起甩手掌柜为主；除此之外，部分传统药企如石药、济民可信，以及部分Biotech如百济神州、和黄等根据不同项目将前两种模式进行结合。

几年来，国内创新药出海逐步增多，且以对外授权为主，不完全统计如下表。在中国创新药出海砥砺前行的过程中，出现了一批值得尊敬的探路人和先行者，成功的经验值得借鉴，失败的教训更需汲取。

首个出海成功的创新药泽布替尼。2019年11月，FDA批准百济神州的BTK小分子抑制剂泽布替尼在美国上市，实现了国产抗癌新药首次获得FDA批准的突破，股价更是暴涨超过50%。2022上半年，泽布替尼的全球销售额总计15.14亿元，其中美国销售额总计10.15亿元，相比上年同期全球4.17亿元和美国1.68亿元均实现大幅增长。百悦泽的商业化布局目前已覆盖全球超过50个国家和地区，在全球范围内还有40多项药政申报正在审评中。泽布替尼出海成功记必将在中国创新药发展历史中留下浓墨重彩的一笔。除此之外，传奇生物的CAR-T西达基奥仑赛、冠昊生物的小分子本维莫德等出海的成功经验均值得借鉴。

首个直面肿瘤药物咨询委员会ODAC的创新药信迪利单抗。2022年2月10日，FDA召开ODAC会议审评信达生物与礼来制药的PD-1抗体信迪利单抗，最终专家委员会14：1建议信迪利单抗应该补充临床试验才能获得批准。主要原因在于临床试验设计不符合美国的医疗实践且临床终点不能保证美国患者获益。

除此之外，2022年5月，由于CMC问题，FDA拒绝批准君实生物特瑞普利单抗上市；2021年12月由于单臂注册试验结果不足以证明患者获益，FDA拒绝批准万春医药普那布林上市；2021年4月，由于新冠疫情带来患者随访难度，康柏西普海三期临床宣告失败。

先行者们出海成功令人兴奋，失败让人痛苦，但成功抑或失败，不可否认给后来者留下了宝贵的经验教训。我们相信中国创新药出海虽然道阻且长，但初心终将历久弥坚。

创新药出海的主要挑战及痛点

创新药出海是一个系统工程，不同的企业不同的药物也千差万别，但要做到出海成功，医药企业可能面临以下几个挑战。首先，不了解出海目的地的市场环境，对目标市场的临床需求和市场不够了解，创新药差异化不够；其次，出海的药品独占权不稳定，容易受到专利挑战；再次，出海的系列操作是组织行为，很多创新药企并不具备国际化的组织体系和人才体系；最后，在实际操作过程中，不了解目标市场的法规注册体系、文化习惯，同时没有相对完善的供应链和一定的市场营销能力。

创新药成功出海的必备技能

首先在立项阶段，需要有全球视野，紧盯未满足的临床需求、竞争格局以及相应的市场潜力，做出足够差异化的创新药；其次，需要建立立足全球的人才体系（特别是研发临床注册、法务、商务、生产、质量、IP、市场及营销人才）；再次，需要建立全球性的研发、生产及营销体系。但是针对大多数企业，难以在短时间建设完整的国际化人才体系、生产供应链体系、质量保证体系和市场营销能力，这个时候借助专业的第三方机构（CRO、CDMO、CSO等）成为必然选择，而且也是快速切入海外市场最快的选择。

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