研发动态丨科越医药：KP104用于PNH的2期临床试验申请已获NMPA批准
The following article is from KiraPharma科越医药 Author 科越医药
10月17日，BioBAY园内企业科越医药宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准其KP104用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）2期临床试验的新药研究申请 (CTA)。
KP104是一种全球首创的双靶点补体生物制剂，它能特异性地同时抑制补体旁路和末端途径，且对两个靶点的抑制具有协同作用。该2期临床试验的目的是在中国PNH患者中评估KP104的有效性、安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种罕见的危及生命的血液系统疾病，它的特征是体内产生异常红细胞，并被机体认定为“异物”，从而导致补体系统过度激活和红细胞破坏，PNH患者可能出现贫血、血栓和骨髓功能受损。目前针对PNH的补体靶向治疗是通过抑制单个补体靶点来实现的。虽然这些药物可减轻溶血，但最近的研究表明，同时抑制补体旁路途径和末端途径的治疗可能会更有效地改善患者的病情。
KP104是一种双靶点补体药物，它能同时阻断补体旁路途径和末端途径。来自KP104 临床I期首次人体试验（FIH）SYNERGY-1的数据证明了该生物制剂的双靶点作用机制，并在今年早些时候获得了美国食品药品监督管理局（FDA）批准成为治疗PNH的孤儿药资格认定。科越医药将在今年晚些时候的2022年美国肾脏学会年会上公布已经完成的临床1期试验的完整数据。
科越医药中国和亚洲研发与运营总裁闫慧女士表示: “此CTA在中国首次获批，是科越加速推动KP104这新一代补体药物用于治疗像PNH这样的补体介导疾病道路上的一个重要里程碑。KP104被设计用于同时阻断两个关键的补体靶点，对于那些需要更有效治疗手段的PNH患者来说，我们相信KP104将是一个突破性的治疗选择。”
科越医药是一家处于临床研发阶段的全球化生物技术公司，致力于研发补体靶向疗法治疗免疫介导疾病。公司凭借自己的LOGIC药物发现平台，致力于推进首创疗法 （FIC）及同类最佳疗法 （BIC），以改变患者的生活。科越医药总部位于马萨诸塞州剑桥，并通过在中国苏州和上海以及澳大利亚建设研发中心和办公室，致力于建立全球足迹并为世界各地的患者提供先进的治疗药物。
研发动态 | 捷思英达：Aurora A激酶抑制剂VIC-1911与奥希替尼的联用中国临床1期完成首例受试者给药研发动态 | 开拓药业：痤疮患者之光！福瑞他恩中国2期临床试验完成患者入组
研发动态 | 盛世泰科：“量”半功倍 ！降糖新药盛格列汀III期临床数据亮眼