上市企业丨亚盛医药：国内首个EED抑制剂！APG-5918治疗贫血症获CDE受理
11月22日，BioBAY园内上市企业亚盛医药宣布，其在研原创新药胚胎外胚层发育蛋白（EED）抑制剂APG-5918治疗贫血相关疾病的新药临床试验（IND）申请已获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，将开启非肿瘤领域探索。
APG-5918是首个进入临床阶段的中国原研EED抑制剂，正在中美同步推进治疗晚期实体瘤或血液系统恶性肿瘤的临床研究。
此次获批的是一项随机、双盲、安慰剂对照的1期临床试验，旨在评估APG-5918在成人健康受试者和贫血受试者的安全性和耐受性，以及抗贫血的初步疗效。该研究将纳入β-地中海贫血、肾性贫血及其他相关贫血的受试者。
APG-5918是亚盛医药在研具有口服活性、新型强效、高选择性EED蛋白小分子抑制剂，具有高度结合亲和力，通过调节肿瘤组织表观遗传学及肿瘤微环境，在血液肿瘤、实体瘤和非肿瘤适应症上具有广阔的临床应用前景。APG-5918可与组蛋白H3第27位赖氨酸三甲基化（H3K27me3）竞争结合EED蛋白，抑制PRC2复合物的甲基转移酶活性，解除对血红蛋白基因的转录抑制，从而对贫血疾病产生疗效。
临床前研究结果表明，APG-5918可显著抑制人CD34+造血干细胞红系分化过程中H3K27me3水平，剂量依赖性地上调γ-珠蛋白编码基因（HBG）以及β-珠蛋白编码基因（HBB）的mRNA水平，并上调胎儿血红蛋白（Fetal hemoglobin，HbF）和总血红蛋白（Hemoglobin，Hb）的表达水平；APG-5918单药在腺嘌呤诱导大鼠肾性贫血模型中具有剂量依赖性的抗贫血药效作用，大鼠体重以及各项贫血相关的血常规参数在给药后均得到显著改善。在较高剂量组抗贫血效果与临床标准疗法EPO相当；并且在中剂量组与EPO联用后，与单药组相比可进一步改善大鼠的体重以及各项贫血相关的血常规参数，至实验结束时，联合组的大鼠各项血常规参数均已恢复至对照组的水平。
截至目前，除APG-5918外，全球层面有4款处于临床开发阶段的EED抑制剂。其中Fulcrum Therapeutics的FTX-6058是目前唯一处于临床1期试验阶段针对非肿瘤适应症（如镰状细胞贫血和β-地中海贫血）的小分子EED抑制剂。
广西医科大学地中海贫血防治研究所副所长、地中海贫血防治重点实验室主任陈萍教授表示：“β-地中海贫血和肾性贫血患者都存在巨大的未被满足的治疗需求。亚盛医药在研的APG-5918以全新的作用机制，有望为相关贫血的治疗提供一个崭新的治疗选择。我们期待通过扎实有效的临床数据，最终能够为贫血患者提供安全有效的治疗选择。”
亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示：“APG-5918是国内首个EED抑制剂，极具临床开发前景与价值，并在相关研究中呈现‘Best-in-class’潜力。我们将加速推进APG-5918在贫血相关适应症的临床开发，为中国乃至全球患者提供新的治疗选择。”
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