研发动态丨方拓生物：针对视网膜变性开展眼科基因疗法临床试验
FT-001注射液是一款针对RPE65基因变异导致的遗传性视网膜病的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物，目前已分别获得美国食品药品监督管理局（FDA）和国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验许可，并通过了中国医学科学院北京协和医院伦理委员会的批准，主要研究者是北京协和医院眼科遗传病专家睢瑞芳教授。
RPE65双等位基因变异相关视网膜变性，常见的临床类型包括先天性黑矇（Leber's congenital amaurosis 2型，LCA2）和视网膜色素变性（retinitis pigmentosa, RP）。其临床表现为可在不同的年龄段发病，早期表现为夜盲，视力受损并且进行性加重，多数人在30-40岁可能会成为法定盲人。
目前，国内尚无有效延缓和治疗RPE65双等位基因变异引起的视网膜变性的方法和药物。常规以辅助治疗为主，如避免强光刺激和过度用眼、规律饮食及作息时间等。Spark公司研发的LUXTURNA®相继在美国、欧盟，加拿大和日本批准用于治疗RPE65双等位基因变异导致的视力降低但仍具有足够数量存活视网膜细胞的儿童（大于12个月）和成人视网膜变性患者。
FT-001通过视网膜下腔注射，可与人视网膜色素上皮细胞表面受体结合进入细胞。通过其携带的hRPE65基因，使视网膜细胞表达有异构酶活性的hRPE65蛋白，重建视杆细胞和视锥细胞的感光活性，从而延缓疾病进展或者提高患者的视功能。
方拓生物于2019年成立，致力于开发创新基因治疗药物，为全球罕见病和慢性病患者提供高质量、可支付的基因治疗产品。今年9月，方拓生物的国内首项针对X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者的重组腺相关病毒（rAAV）基因疗法临床研究通过了中国科技部遗传办审批。据悉，方拓生物开发的其他多款基因治疗药物也已经进入临床前开发阶段，正在进行临床试验申请相关准备工作。（相关阅读：研发动态 | 国内首家！方拓生物启动视网膜色素变性的AAV基因疗法临床试验）
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