研发动态 | 国内首家！方拓生物启动视网膜色素变性的AAV基因疗法临床试验

近日，国家科学技术部政务服务平台公布了2022年第17批中国人类遗传资源行政事项审批结果，其中一项名为“一项开放标签、单中心、剂量递增临床研究，评价FT-002视网膜下腔给药对RPGR基因变异相关的X连锁视网膜色素变性男性受试者的安全性、耐受性和初步有效性”的AAV基因疗法通过中国科技部遗传办审批。该项目是由BioBAY园内企业方拓生物申办，是国内首项针对X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者的重组腺相关病毒（rAAV）基因疗法临床研究。

XLRP是一种遗传性视网膜色素变性疾病，主要为男性患病，大多十岁左右发病，临床早期症状为夜盲，四十岁左右出现严重的视力丧失甚至失明。目前国内外均无有效治疗方法和药物。

该项目已经获得北京协和医院、复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、河南省立眼科医院的伦理批准，并均已通过国家科技部遗传办审批，方拓公司将于近期启动患者招募和入组工作。

方拓公司于2019年成立，致力于开发创新基因治疗药物，为全球罕见病和慢性病患者提供高质量、可支付的基因治疗产品。今年7月，方拓生物宣布（相关阅读：方拓生物完成1.6亿美元B轮融资，基因治疗药物FT-001中美临床获受理）完成1.6亿美元B轮融资，其首个创新产品FT-001注射液先后获得美国食品药品监督管理局（FDA）和中国国家药品监督管理局（NMPA）临床试验许可。据悉，方拓公司开发的其他多款基因治疗药物也已经进入临床前开发阶段，正在进行临床试验申请相关准备工作。

推荐阅读

研发动态 | 捷思英达Aurora抑制剂VIC-1911与Sotorasib（索托拉西布）的联用获得美国临床批件
研发动态 | 康宁杰瑞：恩沃利单抗获美国FDA快速审批资格，治疗软组织肉瘤
研发动态 | 2022 ESMO盘点：BioBAY园内5家企业发布最新研究成果