研发动态丨纽福斯：第二款眼科基因治疗药物获美国FDA临床试验许可
NFS-02是一种重组腺相关病毒血清型2载体（rAAV2）的新型眼内注射基因治疗产品，正在开发用于治疗与ND1突变相关的Leber遗传性视神经病变（LHON），此前已于2021年1月获得美国FDA孤儿药认证。此次在美国获批的临床试验是一项国际多中心的、单臂开放标签、剂量探索的1/2期临床研究。该研究将在ND1线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变患者中评价NFS-02注射液基因治疗的安全性、耐受性和有效性。
纽福斯创始人、董事长兼首席执行官李斌教授表示：“我们非常高兴NFS-02获得了FDA的IND许可，这标志着纽福斯的第二款药物将进入临床阶段。我们的首个产品旨在治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变，此次我们继续推进基因治疗管线进展，开发了针对ND1突变引起的LHON的基因治疗药物，希望每一位患者都能够拥抱光明的未来。”
“这项新药临床试验许可是纽福斯的重要里程碑。基于良好的临床前数据，我们相信NFS-02有望安全和有效地治疗ND1突变引发的Leber遗传性视神经病变。”纽福斯首席医学官郭晓宁博士说，“我将带领纽福斯优秀的团队开展NFS-02的临床试验，计划于明年启动美国受试者招募工作，全力推进1/2期临床。”
“这项许可是对纽福斯研发能力的极大认可。”纽福斯药政注册高级副总裁陈一元说，“我们很高兴有机会将中国的基因疗法带给美国的病人和医生，突显公司‘立足中国，放眼世界’的战略。”
纽福斯是中国专注于眼科疾病的体内基因治疗行业领导者。致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。纽福斯的核心产品NR082，旨在治疗ND4介导的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药称号（ODD），是首个同时获得中国NMPA及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治疗新药。目前已完成中国3期临床试验首例患者入组给药，纽福斯已启动苏州工厂的内部生产扩能，以支持未来的商业需求。（相关阅读：研发动态 | 纽福斯：NR082中国3期临床试验完成首例患者入组）