研发动态 | 纽福斯：NR082中国3期临床试验完成首例患者入组
NR082是一种重组腺相关病毒血清型2载体（rAAV2）的新型眼内注射基因治疗产品，正在开发用于治疗与ND4突变相关的Leber遗传性视神经病变（LHON）。NR082作用机制为采用基因治疗策略，以重组腺相关病毒作为载体，通过单次玻璃体内注射，将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞，修复线粒体生物呼吸链，使视神经节细胞恢复活力与视功能。
纽福斯正在进行一项评估基因治疗ND4突变相关的Leber遗传性视神经病变（LHON）的安全性和有效性的1/2/3期、多中心、二阶段的临床研究，该项目于2021年3月29日获得临床试验通知书，组长单位首都医科大学附属北京同仁医院副院长、眼科主任魏文斌亲自完成该患者给药手术。
组长单位首都医科大学附属北京同仁医院副院长魏文斌教授表示：“作为临床医生，我和LHON患者同样期盼有效的、可负担的治疗手段。纽福斯NR082的临床试验进展令人欣喜，目前已完成3期首例患者入组。眼科基因治疗时代即将到来，希望NR082早日上市，让患者享受到科技进步带来的治愈希望。”
纽福斯创始人、董事长兼首席执行官李斌教授表示：“NR082注册性3期临床试验完成首例患者入组给药是纽福斯新药研发的重大里程碑，也是眼科基因治疗临床时代快速发展的积极信号。纽福斯团队将继续全力以赴加速推进中国首个眼科基因治疗新药的临床和商业化进程，我们非常期待并有信心3期临床试验取得圆满结果，让NR082早日惠及广大患者，改变LHON无药可治的局面，回应病友们年深岁久的等待。”
纽福斯首席医学官郭晓宁博士表示：“目前临床上尚无针对LHON的有效疗法或治愈手段，NR082以重组腺相关病毒作为载体，能够将正确的基因递送至患者受损的视神经节细胞，从而提高甚至恢复患者的视功能。此次三期临床试验是眼科基因治疗行业的突破性进展，我们会积极推进3期临床实验，将安全有效药物带给LHON患者，给他们带来希望的曙光。”
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