临床进展丨方拓生物：中国首个治疗XLRP的基因疗法！国内完成首例患者给药
今日，BioBAY园内企业方拓生物宣布其自主研发的第三款创新基因治疗产品FT-002注射液在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、由副院长徐格致教授完成首例患者给药。FT-002注射液是中国首个针对由RPGR基因变异导致的X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者开展人体试验的AAV基因治疗药物，也是潜在的first-in-class药物。
方拓生物于2019年成立，致力于开发创新基因治疗药物，为全球罕见病和慢性病患者提供高质量、可支付的基因治疗产品。据悉，方拓生物开发的其他多款基因治疗药物也已经进入临床前开发阶段，正在进行临床试验申请相关准备工作，其在研的“FT-003注射液”新药临床试验申请不久前获CDE受理。（相关阅读：研发动态｜方拓生物：第二款眼科AAV基因治疗药物获临床受理，针对黄斑变性）
FT-002注射液是一款重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物，拟治疗由RPGR基因变异导致的X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者。目前，国内外针对该疾病无任何治疗手段。FT-002是利用rAAV携带目的基因，经眼内注射，使视网膜细胞可以表达有活性的功能蛋白，进而修复受损的视网膜细胞的结构和功能，一次注射，可有效延缓患者的疾病进展或者恢复患者的视功能。
方拓生物创始人、首席执行官戴勇博士表示：“2023年开年之际，方拓生物已经有三个项目进入人体试验阶段，我和团队成员都感到非常振奋。FT-002作为一款first-in-class产品完成首例患者给药，再次验证了公司AAV研发平台技术的成熟性与先进性，也表明了公司医学、临床运营团队的高效执行力。患者对疾病被治愈的渴望，是我们的使命感来源。在此驱动下，公司加速研发进程，使得FT-002顺利进入临床试验，我们期待FT-002能够极大地改善XLRP患者的生活质量。今年，公司将会有更多的产品进入临床前和临床研究阶段，相信一定能为更多的患者提供治疗机会。”
▌文章来源：方拓生物
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