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研发动态|方拓生物:第二款眼科AAV基因治疗药物获临床受理,针对黄斑变性
年龄相关性黄斑变性(AMD)是一种导致中、老年人视力严重减退甚至失明的不可逆转的眼病,是全球第三大最常见的导致失明、全球第四大致视力障碍的病因。
nAMD约占AMD患者的10%~20%,其临床特征表现为数周至数月内迅速出现的视物变形及中心视力丧失,其主要的病理改变以黄斑下脉络膜新生血管形成、血管渗漏、出血、水肿,最终形成纤维瘢痕为特点,使中心视力进行性受损而严重致盲。
该病现有标准疗法通常为间隔一个月或两个月进行眼内注射抗VEGF药物,患者平均需要6-12针/年的重复治疗,部分需持续终身。但这种治疗方法需要频繁持久地眼内注射,不仅增加了患者治疗成本和风险,还给患者造成很大的心理负担。基因治疗作为一种技术突破将大幅降低患者所需的注射频率,今后有望成为AMD的一线维持疗法。
2022年9月,方拓生物的国内首项针对X连锁视网膜色素变性(XLRP)患者的重组腺相关病毒(rAAV)基因疗法临床研究通过了中国科技部遗传办审批。据悉,方拓生物开发的其他多款基因治疗药物也已经进入临床前开发阶段,正在进行临床试验申请相关准备工作。(相关阅读:研发动态 | 国内首家!方拓生物启动视网膜色素变性的AAV基因疗法临床试验)
▌文章来源:医麦客News
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