研发动态｜拥抱AI，晶云药物打造创新LNP递送技术平台

近日，BioBAY园内企业晶云药物全资子公司科睿思积极建设LNP递送技术平台，致力于通过AI+实验的新型阳离子脂质与LNP配方筛选策略，开发具有自主知识产权的高效、安全和肝以外靶向的递送系统，突破核酸药物递送难题。

核酸药物是继小分子药物、抗体/蛋白药物后的潜在的第三代药物，可以在转录水平上实现对疾病的治疗，具有候选靶点丰富、研发周期短、药效持久、临床开发成功率高等优势。然而，核酸药物需要结合递送系统进入细胞才能发挥作用。目前已经开发了多种可以用来递送核酸药物的技术，其中LNP是唯一经过了商业验证的长链核酸递送系统。当前，LNP技术仍存在递送效率低，难实现肝以外靶向，以及不良反应发生比例高的安全性问题。

科睿思成立于2015年，是晶云药物全资子公司。公司针对具有高技术门槛和专利壁垒的重磅药物展开创新晶型自主研发，形成超过100项创新晶型专利和成果，其中多项实现技术授权和转化，并自主开发了多个国内外创新晶型药物。

科睿思凭借在化学、材料科学、药物制剂等领域的多年技术积累，以及创新的研发团队和国际化的研发理念，建设LNP递送技术平台，并与专注于人工智能及分子模拟算法的苏州予路乾行生物科技有限公司（以下简称“予路乾行”）合作。

阳离子脂质与细胞膜融合动画模拟过程

LNP中包裹RNA片段动画模拟过程

（感谢合作方予路乾行提供以上模拟动画）

技术亮点

01

依托科睿思和母公司晶云药物在材料科学和结构研究方面积累的经验和平台资源，打造以构效关系研究为特色的LNP研发平台。通过设计合成全新的可电离脂质结构，评价其用于LNP递送的效率、安全性和靶向性，并结合先进的表征分析手段，研究LNP的微观结构，揭示结构与性能间的关系，优化LNP制备工艺和配方。

02

将LNP体内外实验评价数据用于AI模型的建立和持续优化，通过AI预测新的阳离子脂质分子和不同LNP配方的递送表现，加速新型阳离子脂质分子的筛选和LNP配方的开发。

03

已获得多个安全性和转染效果优异的新型阳离子脂质并申报9项发明专利。

转染效果对比

多批次表征结果

如有商务需求请点击文末【阅读原文】

▌文章来源：晶云集团

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责编：吴雨洲

审核：任旭

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